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Cancers rares

Identifiez, diagnostiquez et traitez les patients atteints de cancers rares

Alcimed explore depuis plus de 25 ans les cancers rares tels que les sarcomes et les différents types de carcinomes. Nous aidons nos clients à mieux comprendre où sont les patients, les bénéfices de la recherche et comment de nouveaux types de traitements peuvent être mis en place, à quels coûts et avec quel retour sur investissement.

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cancers rares Agency Consulting firm Experts SpecialistsLES ENJEUX LIÉS AUX CANCERS ET TUMEURS RARES

  • Qu’est-ce qu’un cancer rare ?

Les cancers rares ou tumeurs rares sont un groupe de cancers qui, ensemble, comptent pour un faible pourcentage de l’ensemble des cancers, bien que ce « faible » nombre représente jusqu’à 25% des nouveaux cas de cancers.

Un cancer rare est défini comme un cancer qui affecte moins de 6 personnes sur 100 000 par ans. Cette définition basée sur l’incidence est assez récente et a pour but de mettre en avant les efforts sur les cancers moins récents. Les tumeurs rares sont pour la plupart des maladies rares (même si ce type de maladie est définie par sa prévalence).

Toutefois, la définition d’un cancer rare peut être étendue aux patients qui n’ont plus d’option de traitement, ou qui reçoivent des types de traitements très personnalisés car leur nombre est très faibles.

Il existe plusieurs types de cancers rares, chacun avec des caractéristiques uniques et des défis propres pour le traitement. On citera par exemple : le mésothéliome, les sarcomes, les tumeurs neuroendocrines du pancréas et certains types de cancers pédiatriques.

  • Quels sont les enjeux liés aux cancers rares ?

Parce que les tumeurs rares ne sont pas communes, la recherche est souvent limitée et les traitements possibles et disponibles sont rares pour ces pathologies. Un patient atteint d’une tumeur rare fait face à des difficultés pour obtenir un diagnostic précis à temps, ainsi qu’à trouver des traitements appropriés.

De même, le niveau d’information et de vigilance reste relativement faible et cela peut aggraver l’état de santé du patient car beaucoup de praticiens ne font pas les liens et ne savent pas reconnaître pas les symptômes des cancers rares.

Un cancer rare peut aussi avoir des impacts psychologiques et sociaux sur le malade et sur sa famille qui peuvent souvent se sentir isolés et peu soutenus face au manque de vigilance et de connaissances de la maladie.

Ils représentent également un enjeux pour les acteurs pharmaceutiques car la recherche est complexe comme peu de personnes sont disponibles. Pour les même raisons, le développement clinique est long, couteux, et le remboursement souvent incertain dans le cas où les investisseurs ne sont pas convaincus de la sécurité ou de l’efficacité du nouveau traitement.

Le défi majeur réside dans le manque de sensibilisation et de reconnaissance des symptômes qui est souvent un obstacle pour les praticiens qui voient rarement ces typologies de patients. Les diagnostics sont compliqués car les symptômes ne sont pas courants et qu’il existe peu de tests de détection. Même si une thérapie est disponible, il est souvent difficile de trouver les malades, de savoir qui sont les acteurs clés dans le parcours de soins ainsi que d'obtenir suffisamment d'informations sur ce que serait la prise en charge post-diagnostic.

Comment accroître la sensibilisation et quelles sont les meilleures cibles ? Comment optimiser les procédures de diagnostics et les parcours de soins ?
Les cancer rares sont des pathologies complexes avec divers sous-types qui peuvent nécessiter des traitements différents, le développement d'une thérapie nécessite donc souvent une compréhension approfondie de la biologie de la maladie. Avec le petit nombre de malades, il peut être difficile pour les entreprises pharmaceutiques de mener cette recherche complexe, d'acquérir suffisamment de connaissances pour mettre au point de nouveaux traitements et de les développer avec des essais cliniques solides. Le développement devient rapidement long et coûteux.

Comment pouvons-nous contribuer à réduire les coûts de développement des traitements ? Quels sont les biomarqueurs pour les tumeurs rares ?
L'obtention d’une autorisation réglementaire pour le développement d’une thérapie d'un type de cancer rare peut s'avérer difficile puisqu’il n'existe pas toujours de normes établies pour évaluer leur sécurité et leur efficacité. Cela peut entraîner des retards dans la mise à disposition des traitements pour les personnes qui en ont besoin. De plus, les essais cliniques sont souvent menés à très petite échelle, prennent beaucoup de temps et n'ont parfois pas le bras de contrôle adéquat. Cela peut par la suite réduire les systèmes de remboursement nationaux pour les acteurs pharmaceutiques.

Comment planifier et réaliser des essais cliniques tout en évitant les problèmes réglementaires et en obtenant des taux de remboursement élevés ? Dans quels cas un nouveau traitement pour un type de cancer rare peut-il bénéficier de la désignation orpheline ?

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Comment nous vous accompagnons dans vos projets liés aux cancers rares ?

Depuis plus de 25 ans, Alcimed accompagne ses clients sur de nombreux sujets liés aux maladies rares d’une part, et à l’oncologie d’autre part. Les cancers rares étant naturellement à la croisée des deux, nous avons développé une grande expérience dans ce domaine au travers de nos projets et de notre veille permanente. N’hésitez pas à visiter notre centre de ressources en oncologie pour en savoir plus !

La diversité de nos clients (industries pharmaceutiques et de la biotech, centres de recherche, associations professionnelles, institutions nationales, …), des champs géographiques que nous explorons, et des types de projets que nous menons, nous permettent d’avoir une compréhension globale et approfondie des problématiques abordées dans le domaine des tumeurs rares.

Nos projets incluent des sujets aussi divers que les nouvelles technologies et approches thérapeutiques pour les maladies orphelines, la compréhension de la gestion de la maladie et des parcours de soins, l’évaluation des opportunités de marché et de licences, la mise sur le marché, la tarification et le remboursement, l’évolution de la réglementation et le soutien opérationnel (identification des malades, optimisation des parcours, etc.)

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EXEMPLES DE PROJETS RÉCENTS MENÉS POUR NOS CLIENTS SUR LE THÈME DES CANCERS RARES

Alcimed a aidé un grand acteur pharmaceutique à définir la stratégie d'un actif précoce dans une indication de cancer rare. Nous avons aidé notre client à comprendre les voies de thérapie actuelles ainsi que les besoins et les défis qui y sont liés, à trouver les tendances et à comprendre comment ces tendances et les technologies futures sous-jacentes auront un impact sur les thérapies actuelles et les façonneront à l'avenir. Nous avons également travaillé sur l'évaluation des concurrents directs et indirects et collaboré au développement des stratégies d'actifs à court et moyen terme. Ce travail a permis à notre client de planifier et de développer de manière optimale les essais cliniques et de préparer le lancement de l'actif.
Nous avons accompagné un acteur de l'industrie pharmaceutique dans la compréhension des facteurs fondamentaux pour accéder au marché des médicaments orphelins dans 9 pays émergents. En faisant le point sur les connaissances internes et en collectant les informations manquantes en termes d'analyse de marché et de réglementation notamment, Alcimed a permis à son client d'obtenir une vue d'ensemble de la réglementation sur les médicaments orphelins dans les pays émergents et de classer ces pays en fonction de leur niveau d'accessibilité.
Nous avons accompagné notre client, un leader dans l’industrie pharmaceutique, pour l'aider à comprendre la prise en charge des tumeurs infantiles en général, depuis leur diagnostic et leur traitement jusqu’au suivi, même après que les enfants soient devenus adolescents. Nous avons identifié les principaux points de blocage le long du parcours de soins, cartographié les centres de référence de traitement et de diagnostics et identifié les principales parties prenantes en Allemagne. Parmi eux, ont été identifiés des associations de patients, des médecins ou des travailleurs sociaux. Cette analyse a permis à notre client de planifier au mieux les activités de soutien au lancement du nouveau traitement.
Nous avons aidé notre client à comprendre le potentiel d'une technologie pour l'œsophage de Barrett (vers l'adénocarcinome œsophagien) et dans la carcinose péritonéale en décryptant les besoins actuels des malades pour aboutir à une estimation de la taille du marché. Une connaissance approfondie de la prise en charge des malades, mais aussi des voies d'accès, nous a permis d'élaborer des recommandations pour inclure cette nouvelle technologie dans les différents systèmes de remboursement nationaux. L'analyse a permis à notre client de prendre une décision non seulement sur l'opportunité de poursuivre le développement de la technologie, mais aussi de planifier les efforts de mise sur le marché dans les pays prioritaires et de planifier des essais cliniques.

Créée en 1993, Alcimed est une société de conseil en innovation et développement de nouveaux marchés spécialisée dans les secteurs innovants : sciences de la vie (santé, biotechnologie, agroalimentaire), énergie, environnement, mobilité, chimie, matériaux, cosmétiques, aéronautique, spatial et défense.

Notre vocation ? Aider les décideurs privés et publics à explorer et développer leurs terres inconnues : les nouvelles technologies, les nouvelles offres, les nouveaux enjeux géographiques, les futurs possibles et les nouvelles manières d’innover.

Répartie dans nos 8 bureaux dans le monde (en France, en Europe, à Singapour et aux Etats-Unis), notre équipe est composée de 220 explorateurs de haut niveau, multiculturels et passionnés, ayant une double culture scientifique/technologique et business.

Notre rêve ? Être 1000, pour dessiner toujours plus avec nos clients le monde de demain.

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