L’industria farmaceutica si sta evolvendo, sostenuta da innovazioni che stanno cambiando il panorama della R&S. Tra questi cambiamenti, possiamo notare, tra gli altri, un utilizzo crescente dei modelli di sperimentazione innovativi, questi modelli diventando elementi chiave nella pipeline delle sperimentazioni cliniche. Ma anche il contributo crescente della Cina alle sperimentazioni cliniche con un aumento significativo del numero di istituzioni di ricerca di primo piano e ottimi tassi di successo nelle ispezioni cliniche. Infine, le aziende del settore della salute sfruttano sempre di più gli strumenti di intelligenza artificiale nello sviluppo preclinico e clinico, promettendo così un futuro in cui l’IA potrebbe rivoluzionare il modo in cui scopriamo e sviluppiamo nuovi trattamenti. Così, in questo articolo, Alcimed propone di esplorare ciascuna di queste 3 grandi tendenze della R&S farmaceutica.
I successi ottenuti durante la pandemia hanno offerto all’industria farmaceutica una preziosa anteprima di come i modelli innovativi di sperimentazione possano sconvolgere gli approcci tradizionali allo sviluppo clinico. Migliorando l’efficienza delle sperimentazioni, riducendo i costi, accelerando lo sviluppo dei farmaci o migliorando la personalizzazione dei trattamenti pur minimizzando i rischi per i pazienti, questi modelli innovativi hanno riacceso l’interesse dei governi, dei fornitori di assistenza sanitaria, delle autorità di regolamentazione e dell’industria per l’ottimizzazione dei risultati clinici. La FDA e l’EMA hanno entrambe riconosciuto il potenziale di questi approcci, integrandoli nelle loro priorità strategiche per i prossimi anni.
Dal 2020, i nuovi modelli di sperimentazione clinica hanno assunto un ruolo significativo nello sviluppo clinico, rappresentando in media il 18% delle sperimentazioni. Tra questi modelli, i “Master protocols” (come gli “Umbrella trials”, “Basket trials”) e i “Adaptive designs” si sono affermati come elementi chiave nella pipeline delle sperimentazioni cliniche. L’oncologia, in particolare, ha visto una notevole adozione di questi modelli, con oltre il 29% delle sperimentazioni nel 2023 che hanno utilizzato questi approcci, a testimonianza di un aumento significativo rispetto al 13% osservato nel 2014. Sebbene questa percentuale sia leggermente diminuita dopo aver raggiunto un picco del 32% nel 2022, rappresenta comunque un forte indicatore dell’interesse costante per questi approcci. Ciò evidenzia la volontà dell’industria di continuare a sfruttare i vantaggi dei modelli innovativi di sperimentazione per migliorare la precisione e l’efficienza dello sviluppo clinico, in particolare in ambiti terapeutici complessi come l’oncologia.
Secondo i dati di IQVIA, il contributo delle aziende farmaceutiche cinesi alla R&S globale ha conosciuto una crescita notevole, passando dal 3% nel 2013 al 28% delle sperimentazioni nel 2023. Questo aumento spettacolare ha permesso alla Cina di superare l’Europa in termini di contributo, essendo ora seconda solo agli Stati Uniti.
L’ascesa della Cina nel campo della R&S farmaceutica è sostenuta da un aumento sostanziale del numero di istituzioni di ricerca di primo piano nelle scienze della vita e nella ricerca medica. Secondo il Nature Index, dal 2015 la Cina ha visto crescere di 25 il numero di istituzioni di ricerca nelle scienze della vita e di 31 quelle nella ricerca medica, il che la colloca ora anche al secondo posto mondiale, appena dietro agli Stati Uniti. Questa progressione testimonia l’aumento rapido delle capacità di ricerca e sviluppo della Cina nelle tecnologie d’avanguardia, rafforzando la sua posizione sulla scena internazionale.
Parallelamente a questa espansione, la qualità della R&S in Cina è oggetto di crescente attenzione. Nel 2022, il Centro di ispezione degli alimenti e dei medicinali dell’Amministrazione nazionale dei prodotti medici (APMN) ha condotto 215 ispezioni di sperimentazioni cliniche per la registrazione di nuovi farmaci, con un tasso di successo impressionante del 99,07%. Inoltre, le statistiche della FDA tra il 2022 e oggi mostrano che la Cina presenta un tasso di successo più elevato rispetto agli Stati Uniti durante le ispezioni di produzione e sperimentazione clinica. Questi risultati sottolineano non solo l’ampiezza crescente della R&S in Cina, ma anche la qualità e il rigore di questa attività nel settore farmaceutico.
I laboratori farmaceutici adottano oggi sempre più approcci basati sull’intelligenza artificiale (IA) per la ricerca e lo sviluppo di nuovi farmaci.
Infatti, possiamo vedere ad esempio nel rapporto 2024 sulla R&S nel settore dell’industria farmaceutica dell’IQVIA Institute, che oltre 12 miliardi di dollari di accordi, in relazione con l’IA o il Machine Learning (ML), sono stati annunciati nel 2023 (come Moderna e Immatics o Shape Therapeutics e Roche), rappresentando più del doppio degli accordi cumulati del 2022 e 2021. Inoltre, prova del dinamismo di questa attività, anche il valore medio degli accordi è fortemente aumentato, attestandosi a 98 milioni di dollari contro 27 milioni di dollari per i tre anni 2022, 2021 e 2019.
I programmi di sviluppo clinico che sfruttano l’intelligenza artificiale nella fase iniziale di discovery raggiungono ormai una fase di maturità, segnata da un aumento del numero di programmi in fase avanzata. Sebbene questi programmi debbano ancora dimostrare l’immissione sul mercato di una nuova sostanza attiva, offrono già esempi di nuove indicazioni per farmaci esistenti. Questa evoluzione è largamente sostenuta dalle aziende del settore della salute, che siano in fase di avvio o già ben consolidate. Esse utilizzano la tecnologia dell’IA e del ML per sfruttare insiemi di dati chimici, biologici e dei pazienti sempre più ampi, accelerando così la selezione dei target e l’ottimizzazione dei farmaci durante tutto il processo di scoperta.
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L’applicazione più comune dell’IA/ML in questo ambito resta la progettazione di farmaci, rappresentando il 42% dei prodotti analizzati. Queste tecnologie permettono di ottimizzare la progettazione dei farmaci analizzando insiemi di dati complessi, includendo la struttura molecolare, la dinamica molecolare, il genoma e lo screening combinatorio dei farmaci. Secondo i dati di Clarivate, tra il 2013 e il 2022, le sperimentazioni di fase precoce (fase 0-2) hanno dominato lo sviluppo clinico legato all’IA/ML, evidenziando l’importanza di questa tecnologia nelle fasi iniziali dello sviluppo di nuovi trattamenti.
Infine, in un articolo pubblicato a giugno 2024, volto a mettere in evidenza il potenziale clinico delle molecole scoperte tramite IA, Madura KP Jayatunga et al. hanno constatato, attraverso una prima analisi delle pipeline cliniche, che in fase I le molecole scoperte dall’IA avevano un tasso di successo dell’80 al 90% (contro il 40% al 65% in media per le molecole scoperte dall’uomo). Tuttavia, in fase II, il tasso di successo era di circa il 40%, il che è comparabile alle medie storiche (30%-40%). Questi risultati suggeriscono quindi che la scoperta di farmaci grazie all’IA avrebbe un tasso di successo superiore rispetto a quanto avviene oggi senza.
In conclusione, l’industria farmaceutica si trova oggi a un bivio, ridefinendo gli approcci tradizionali allo sviluppo clinico. Infatti, la pandemia mondiale ha messo in luce l’efficacia dei nuovi modelli di sperimentazione, che non solo accelerano lo sviluppo dei farmaci, ma riducono anche i costi e migliorano la personalizzazione dei trattamenti. Parallelamente, la Cina emerge come un attore chiave della R&S globale, superando l’Europa e posizionandosi appena dietro gli Stati Uniti, sia in termini di contributo che di qualità. Infine, i massicci investimenti nell’IA hanno portato a un aumento dei programmi di sviluppo clinico in fase avanzata, sebbene l’immissione sul mercato di nuove sostanze attive resti da dimostrare. Queste tendenze stanno plasmando una nuova era di innovazione ed efficienza dell’industria farmaceutica.
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Informazioni sull’autore,
Thibaud, Consulente all’interno del team Salute di Alcimed in Francia.
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