Die Entwicklung der pharmazeutischen Forschung und Entwicklung: Drei zentrale Trends, die man im Blick behalten sollte

Trend Nr. 1: der Einsatz innovativer Studiendesigns

Die Erfolge während der Pandemie haben der pharmazeutischen Industrie wertvolle Einblicke gegeben, wie innovative Studiendesigns herkömmliche Ansätze in der klinischen Entwicklung aufbrechen können. Die Verbesserung der Effizienz von Studien, die Senkung der Kosten, die Beschleunigung der Wirkstoffentwicklung oder die stärkere Personalisierung von Behandlungen bei gleichzeitig minimiertem Risiko für die Patienten – all dies sind Aspekte, die das Interesse von Regierungen, Gesundheitsdienstleistern, Zulassungsbehörden und der Industrie an einer Optimierung klinischer Ergebnisse neu geweckt haben. Sowohl die FDA als auch die EMA haben das Potenzial dieser Ansätze erkannt und sie in ihre strategischen Prioritäten für die kommenden Jahre aufgenommen.

Seit 2020 nehmen neue klinische Studienmodelle einen bedeutenden Platz in der klinischen Entwicklung ein und machen im Durchschnitt 18 % der Studien aus. Zu diesen Modellen gehören sogenannte „Master-Protokolle“ (wie z. B. „Umbrella-Studien“ oder „Basket-Studien“) sowie „Adaptive Designs“, die sich als Schlüsselelemente im klinischen Studienprozess etabliert haben. Besonders in der Onkologie ist die Nutzung dieser Modelle deutlich gestiegen: 2023 wurden in diesem Bereich über 29 % der Studien mit solchen Ansätzen durchgeführt – ein erheblicher Anstieg gegenüber 13 % im Jahr 2014. Auch wenn dieser Anteil nach einem Höchststand von 32 % im Jahr 2022 leicht zurückging, bleibt das Interesse an diesen Ansätzen weiterhin groß. Dies zeigt den klaren Willen der Branche, die Vorteile innovativer Studiendesigns zu nutzen, um Genauigkeit und Effizienz klinischer Entwicklungen – insbesondere in komplexen Therapiefeldern wie der Onkologie – zu verbessern.

Trend Nr. 2: die wachsende Bedeutung Chinas in der globalen pharmazeutischen F&E

Laut Daten von IQVIA ist der Beitrag chinesischer Pharmaunternehmen zur globalen Forschung und Entwicklung in den letzten Jahren rasant gestiegen: von 3 % im Jahr 2013 auf 28 % der Studien im Jahr 2023. Damit hat China Europa überholt und liegt nun direkt hinter den USA auf Platz zwei.

Dieser Aufstieg wird durch einen deutlichen Zuwachs an führenden Forschungseinrichtungen in den Lebenswissenschaften und der medizinischen Forschung gestützt. Laut dem Nature Index hat China seit 2015 25 neue Forschungseinrichtungen in den Lebenswissenschaften und 31 im Bereich medizinischer Forschung hinzugewonnen. Auch hier liegt China nun weltweit auf dem zweiten Platz – direkt hinter den Vereinigten Staaten. Diese Entwicklung unterstreicht das rasante Wachstum der chinesischen F&E-Kompetenz in Spitzentechnologien und stärkt die Position des Landes auf der internationalen Bühne.

Parallel dazu erhält auch die Qualität der Forschung in China zunehmend Aufmerksamkeit. Im Jahr 2022 führte das Food and Drug Inspection Center der National Medical Products Administration (NMPA) 215 klinische Inspektionen im Rahmen der Zulassung neuer Arzneimittel durch – mit einer beeindruckenden Erfolgsquote von 99,07 %. Zudem zeigen Daten der FDA aus den Jahren 2022 bis heute, dass China bei Herstellungs- und Studieninspektionen sogar eine höhere Erfolgsquote als die USA vorweisen kann. Diese Ergebnisse belegen nicht nur die zunehmende Bedeutung Chinas in der pharmazeutischen F&E, sondern auch deren Qualität und Sorgfalt.

Trend Nr. 3: der beschleunigte Einsatz von KI bei der Entdeckung neuer Wirkstoffe

Pharmaunternehmen setzen heute verstärkt auf Künstliche Intelligenz (KI), um neue Medikamente zu erforschen und zu entwickeln. Laut dem IQVIA-Bericht zur pharmazeutischen F&E im Jahr 2024 wurden 2023 KI- oder Machine-Learning-bezogene Deals im Wert von über 12 Milliarden US-Dollar abgeschlossen – darunter Partnerschaften wie Moderna mit Immatics oder Shape Therapeutics mit Roche. Das ist mehr als doppelt so viel wie in den Jahren 2022 und 2021. Zudem ist auch der durchschnittliche Deal-Wert deutlich gestiegen – auf 98 Millionen Dollar gegenüber 27 Millionen Dollar in den Jahren 2019 bis 2022.

Klinische Entwicklungsprogramme, die KI bereits in der frühen Wirkstoffentdeckung einsetzen, erreichen mittlerweile eine gewisse Reife: Die Zahl der Programme in fortgeschrittenen Phasen nimmt zu. Auch wenn noch kein KI-basiertes Medikament eine Marktzulassung erhalten hat, zeigen viele dieser Projekte vielversprechende Ergebnisse, etwa bei der Identifikation neuer Indikationen für bereits zugelassene Wirkstoffe. Diese Dynamik wird sowohl von Start-ups als auch etablierten Gesundheitsunternehmen vorangetrieben, die KI und ML einsetzen, um immer größere chemische, biologische und patientenbezogene Datenmengen auszuwerten – mit dem Ziel, Zielstrukturen schneller zu identifizieren und Wirkstoffe zu optimieren.

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Der häufigste Anwendungsbereich von KI und ML ist derzeit das „Drug Design“ – es macht 42 % der analysierten Produkte aus. Hier ermöglichen es diese Technologien, die Wirkstoffentwicklung durch Analyse komplexer Datensätze zu optimieren – darunter molekulare Strukturen, Dynamiken, Genomdaten und kombinatorisches Wirkstoffscreening. Laut Clarivate-Daten entfielen zwischen 2013 und 2022 die meisten KI-/ML-bezogenen klinischen Studien auf die frühen Phasen (Phase 0–2), was die Bedeutung dieser Technologie in der Anfangsphase der Arzneimittelentwicklung unterstreicht.

In einem im Juni 2024 veröffentlichten Artikel, der das klinische Potenzial durch KI entdeckter Moleküle untersucht, stellten Madura KP Jayatunga et al. anhand erster Analysen fest, dass KI-generierte Moleküle in Phase I eine Erfolgsquote von 80 bis 90 % aufweisen (verglichen mit 40 bis 65 % bei konventionell entdeckten Wirkstoffen). In Phase II lag die Erfolgsquote hingegen bei rund 40 %, was den bisherigen Durchschnittswerten (30–40 %) entspricht. Diese Ergebnisse deuten darauf hin, dass KI bei der Entdeckung neuer Arzneimittel zu höheren Erfolgsquoten führen kann als bisherige Ansätze.

Die pharmazeutische Industrie steht an einem Wendepunkt, an dem traditionelle Ansätze der klinischen Entwicklung neu definiert werden. Die globale Pandemie hat die Wirksamkeit innovativer Studiendesigns verdeutlicht, die nicht nur die Entwicklung beschleunigen, sondern auch Kosten senken und die Personalisierung von Behandlungen verbessern. Gleichzeitig positioniert sich China als bedeutender Akteur in der globalen F&E – vor Europa und nur knapp hinter den USA, sowohl in Bezug auf Quantität als auch Qualität. Und schließlich sorgen massive Investitionen in Künstliche Intelligenz für eine Zunahme klinischer Programme in späten Entwicklungsphasen – auch wenn eine tatsächliche Marktzulassung neuer Wirkstoffe noch aussteht. Diese Trends markieren den Beginn einer neuen Ära der Innovation und Effizienz in der pharmazeutischen Industrie.

Wir von Alcimed beobachten diese Entwicklungen aufmerksam und begleiten Sie gerne bei Ihren Projekten rund um Arzneimittelentwicklung und -forschung. Kontaktieren Sie unser Team.

Über den Autor, 

Thibaud, Consultant in Alcimeds Healthcare Team in Frankreich