Seltene Erkrankungen

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Optimieren Sie Ihren Marktzugang und Ihre Behandlungspfade für Patienten mit seltenen Krankheiten

Das Healthcare-Team von Alcimed erforscht seit mehr als 25 Jahren den Markt für seltene Erkrankungen, oder auch seltene Krankheiten und im Englischen oft auch als „Orphan Diseases“ bezeichnet, und unterstützt seine Kunden bei ihren Innovationsprojekten, beim Verständnis des Marktes für Orphan Drugs und bei ihren Marktzugangsstrategien.

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    Herausforderungen im Zusammenhang mit seltenen Erkrankungen

    Der Markt für seltene Erkrankungen erfährt weltweit ein starkes Wachstum und Veränderungen. Seit Anfang 2000 wurden auf dem europäischen Markt über 230 Orphan Drugs zugelassen.

    Infolgedessen haben sich die Typologie der seltenen Krankheiten, ihre Herausforderungen und ihre Marktsituation stark verändert. Dieser Begriff umfasst jetzt:

    • Sehr seltene Erkrankungen (engl.: ultra rare diseases), für die es keine geeignete medizinische Lösung gibt,
    • Relativ unbekannte seltene Erkrankungen, für die es noch keine geeignete Therapie gibt,
    • Seltene, aber bekannte Erkrankungen, für die es mehrere Behandlungsmöglichkeiten gibt und die für die Patienten auf etablierten Märkten, die eher den so genannten „Spezialmärkten“ ähneln, erhebliche Fortschritte bedeuten.

    Auch wenn sich dieser Markt entwickelt, stehen Hersteller, Biotech-Unternehmen und Forschungszentren vor zahlreichen Herausforderungen, darunter:

     

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      Wie wir Sie bei Ihren Projekten zu seltenen Erkrankungen begleiten

      Seit mehr als 25 Jahren unterstützt Alcimed seine Kunden in vielen Fragen im Zusammenhang mit seltenen und sehr seltenen Erkrankungen, sowohl in der Onkologie als auch außerhalb der Onkologie. In der Tat haben wir in diesem Bereich mehr als 150 Projekte zu mehr als 100 seltenen Erkrankungen für verschiedene Akteure durchgeführt, wie zum Beispiel:

      • Nationale und europäische Institutionen und Forschungszentren (z. B. die Europäische Kommission, INCa, AFM / Genethon)
      • Europäische und nordamerikanische biopharmazeutische und pharmazeutische Unternehmen, Biotechnologieunternehmen und Berufsverbände (z. B. Genzyme (Sanofi), Shire (Takeda), Endo, Amgen, Chiron, Actelion (J&J), Alexion (Astrazeneca), PTC Therapeutics, Vertex, Sanofi, J&J, Roche, Merck-Serono, Novartis, Novagali (Santen), Spark Therapeutics (Roche), Insmed, Bone Therapeutics, Cellectis, NPS Pharma (Takeda), Intermune (Roche), EFPIA, EBE, EuropaBio usw. )
      • Patientenvereinigungen (z.B. SFPA).

      Die Vielfalt unserer Kunden ( Unternehmen aus der Industrie, Biotech-Unternehmen, Forschungsinstitute, Berufsverbände, nationale oder europäische Institute usw.), die geografischen Gebiete, die wir erforschen, und die Art der Projekte, die wir entwickeln, geben uns ein globales und tiefgehendes Verständnis für die Probleme im Hinblick auf seltene Erkrankungen.

      Unsere Projekte decken so unterschiedliche Bereiche ab wie neue Technologien und therapeutische Ansätze für „Orphan Drugs“: die Suche nach Finanzierungsmöglichkeiten, die Vorbereitung der Markteinführung, das Verständnis der Krankheitsbewältigung und der Patientenbehandlungspfade, die Bewertung von Markt- und Lizenzierungsmöglichkeiten, Marktzugang, Preisgestaltung und Kostenerstattungsmodelle, regulatorische Entwicklungen und operative Unterstützung (Identifizierung von Patienten, Optimierung von Behandlungspfaden und vieles mehr).

      Beispiele aktueller Projekte zu seltenen Krankheiten, die wir für unsere Kunden durchgeführt haben

      • Verbesserung des emotionalen Erlebens von Patienten mit seltenen Erkrankungen

        Einer unserer Kunden, ein führendes Pharmaunternehmen, wollte die Betreuung von Personen mit einer seltenen Krankheit verbessern, indem er ein Dienstleistungsangebot mit hohem Mehrwert entwickelte, das das Wohlbefinden von Patienten oder ihre Lebensqualität während des gesamten Patientenpfads (von der Diagnose bis zur Palliativversorgung) verbessern sollte.

        Zu diesem Zweck befragte unser Team erkrankte Personen, Patientenbetreuer und -verbände in jedem beteiligten Land, um ihre Gefühle zu erfassen und die Hebel zur Verbesserung ihres Wohlbefindens und ihrer Lebensqualität zu identifizieren, die durch die Entwicklung von Dienstleistungen angesprochen werden könnten. Anschließend testete unser Team diese Service-Ideen mit medizinischen Fachkräften, bevor es einen Workshop organisierte, um gemeinsam mit den medizinischen und Marketing-Teams unseres Kunden eine Entwicklungsstrategie für den Service zu erstellen.

        Schließlich wurden mehrere Dienste in den Pilotländern eingeführt und dann auf andere Länder der Zone ausgeweitet, um den emotionalen Verlauf der Betroffenen zu verbessern und unseren Kunden als einen wichtigen Akteur im Bereich der öffentlichen Gesundheit zu positionieren.

      • Behandlung für eine seltene genetische Erkrankung in Europa

        Alcimed unterstützte einen US-amerikanischen biopharmazeutischen Kunden bei der Definition der Einführungsstrategie für sein Orphan Drug in Europa.

        Anschliessend half Alcimed dem Kunden, einen konkreten und operativen Plan zu erstellen, sowohl auf europäischer Ebene als auch für jedes Zielland. Der Strategieplan welcher für jede der Schlüsselfunktionen des Unternehmens (Medizin, Marketing, Produktion, Regulierung, Vertrieb) erstreckt sich von der Pre-Launch-Phase (vor Erteilung der Zulassung) bis zum ersten Verkauf.

        Unser Team ist auch daran beteiligt, diesen Plan regelmäßig zu aktualisieren, je nach den internen oder externen Entwicklungen im Zusammenhang mit der Markteinführung.

      • Optimierung des Behandlungspfads für Patienten mit seltenen Krankheiten in Europa

        Wir unterstützten das Europäische medizinische Management eines Pharmaunternehmens bei der Optimierung des Behandlungspfads und des emotionalen Managements von Patienten, die in mehreren europäischen Ländern an einer seltenen Atemwegserkrankung leiden.

        Da diese seltene Krankheit schwer zu diagnostizieren ist und oft mit häufigeren Atemwegserkrankungen verwechselt wird, dauerte die Diagnostik zu lange (2 bis 3 Jahre). Unser Kunde wollte sich als Akteur des öffentlichen Gesundheitswesens positionieren, indem er den Krankenhäusern (3 Zentren pro Land, in verschiedenen Ländern) den Service von Alcimed zur Verfügung stellte, um :

        1. Die aktuelle Koordination der Versorgung zwischen den verschiedenen Akteuren des Gesundheitswesens, die am Patientenpfad beteiligt sind zu analysieren.
        2. Gemeinsam mit diesem multidisziplinären Team ein ideales Patientenmanagementmodell und einen entsprechenden Aktionsplan zu definieren.
        3. Die gemeinsam festgelegten Maßnahmen auf lokaler und nationaler Ebene umzusetzen.

        Das Ergebnis für unseren Kunden? Eine Verkürzung der Zeit für die Diagnose und eine allgemeine Verbesserung der ärztlichen Koordination, eine Verbesserung des therapeutischen Managements und eine Änderung der Haltung des Vertriebsteams.

      • Erforschung des rechtlichen Rahmens: Marktzugang für die Therapie von Orphan-Krankheiten

        Alcimed unterstütze einen Akteur der Pharmaindustrie beim Verständnis der grundlegenden Faktoren des Marktzugangs für Orphan Drugs in 9 Schwellenländern.

        Durch eine Bestandsaufnahme des internen Wissens und das Sammeln fehlender Informationen, insbesondere in Bezug auf die Markt- und Regulierungsanalyse, ermöglichte Alcimed es dem Kunden, einen Überblick über die Vorschriften für solche Medikamente in Schwellenländern zu erhalten und diese Länder nach dem Grad ihrer Zugänglichkeit zu klassifizieren.

      • Vorbereitung der Durchführung klinischer Studien für zwei seltene Krankheiten für einen großen Pharmakonzern

        Alcimed begleitete einen großen Pharmakonzern bei der Entwicklung seines Portfolios für seltene Krankheiten, indem wir die besten Krankenhauszentren für klinische Studien zu zwei seltenen hämatologischen Erkrankungen identifizierten.

        Zunächst entschlüsselten wir das Versorgungssystem für diese beiden seltenen Krankheiten (Epidemiologie, Versorgungsnetz für seltene Krankheiten, Versorgungspfade, konkurrierende klinische Studien, KOLs), um potenzielle Prüfzentren zu identifizieren. Dann erarbeiteten wir gemeinsam mit dem Kunden eine Reihe von Kriterien für die erste Auswahl qualifizierter Zentren für ihre klinischen Studien. Schließlich bestimmten wir die relevantesten Zentren durch Befragung und Priorisierung der Zentren, die wir zuerst ansprechen wollen.

        Auf dieser Grundlage wurden 5 prioritäre Zentren ermittelt, die – dank der Kontakte, die wir während des Projekts zu den Zentren geknüpft hatten – vom Kunden angesprochen wurden, um die klinischen Studien durchzuführen.

      • Verstehen der Entwicklungen im Bereich seltener Krankheiten mit Schwerpunkt auf seltenen genetischen Krankheiten in der Neurologie und pädiatrischen Onkologie für ein führendes Unternehmen der Pharmaindustrie

        Alcimed arbeitete mit einem führenden Pharmaunternehmen zusammen, um dessen F&E-Strategie für 2030 vorzubereiten und zu entwickeln. Wir analysierten die wichtigsten Entwicklungen im Bereich der seltenen genetischen Krankheiten in der Neurologie und der pädiatrischen Onkologie.

        Zu diesem Zweck identifizierten wir die 4 wichtigsten Schritte, die zu einer erfolgreichen Markteinführung neuer Produkte für seltene Krankheiten führen: Klinische Entwicklung, Herstellung, Regulierung und Preisgestaltung, sowie Markteinführungsmodelle.

        Dank der Interviews, die das Team mit anderen Labors, die sich mit seltenen Krankheiten befassen, führte, konnten wir alle Best Practices und erfolgreichen Beispiele für die Einführung neuer Therapien in diesem Bereich sammeln. Am Ende erstellte unser Team einen Analyserahmen, der die wichtigsten Erkenntnisse zusammenfasste und zu Empfehlungen für die F&E-Strategie des Kunden im Bereich seltener Krankheiten führte.

        Diese Analyse ermöglichte es dem Kunden, die Marktchancen für seltene genetische Krankheiten und tragfähige Geschäftsmodelle in Übereinstimmung mit seiner Strategie zu definieren.

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