Maladies rares

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Optimisez votre accès au marché et vos parcours de soins pour les patients atteints de maladies orphelines

Depuis plus de 30 ans, Alcimed accompagne ses clients dans leurs projets d’innovation, de compréhension et d’accès liés aux marchés des médicaments orphelins.

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    Les enjeux liés aux maladies orphelines et maladies rares 

    Le marché des maladies rares en Santé connaît une forte croissance et transformation à travers le monde, illustrées à titre d’exemple par plus de 230 médicaments orphelins approuvés sur le marché européen depuis le début des années 2000.

    En conséquence, la typologie des maladies rares, de leurs enjeux et des situations de marché évoluent fortement. On trouve dorénavant sous ce terme :

    • Des pathologies ultra-rares sans aucune solution médicale adaptée,
    • Des maladies rares encore très peu connues en attente de solutions,
    • Jusqu’à des pathologies rares mais très connues, avec plusieurs options de traitements, représentant alors un progrès considérable pour les patients sur des marchés établis ressemblant plus à ceux dits « de spécialité ».

    Si ce marché se développe, de nombreux enjeux existent pour les industriels de la santé, les biotechs mais également pour les centres de recherche et les centres de référence maladies rares. Parmi ces enjeux, on compte notamment :

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      Comment nous vous accompagnons dans vos projets liés aux maladies orphelines et maladies rares

      Depuis plus de 25 ans, Alcimed accompagne ses clients sur de nombreuses problématiques liées aux maladies orphelines et ultra orphelines, en Oncologie et en dehors de l’Oncologie. En effet, nous avons mené plus de 150 projets dans ce domaine sur plus de 100 maladies rares pour différents acteurs tels que :

      • Des institutions et centres de recherche nationaux et européens de référence (par exemple, la Commission Européenne, l’INCa, l’AFM/Genethon).
      • Des sociétés biopharmaceutiques et pharmaceutiques européennes et nord-américaines, des sociétés de biotechnologie et des associations professionnelles (par exemple Genzyme (Sanofi), Shire (Takeda), Endo, Amgen, Chiron, Actelion (J&J), Alexion (Astrazeneca), PTC Therapeutics, Vertex, Sanofi, J&J, Roche, Merck-Serono, Novartis, Novagali (Santen), Spark Therapeutics (Roche), Insmed, Bone Therapeutics, Cellectis, NPS Pharma (Takeda), Intermune (Roche), EFPIA, EBE, EuropaBio etc.)
      • Des associations de patients (par exemple, la SFPA).

      La diversité de nos clients (industriels, biotechs, centres de recherches, associations professionnelles, institutions nationales ou européennes,…), des champs géographiques que nous explorons, et des types de projets que nous réalisons, nous donne une compréhension globale et approfondie des problématiques abordées dans le domaine des maladies rares.

      Nos projets couvrent des sujets aussi divers que les nouvelles technologies et approches thérapeutiques pour les maladies orphelines, la recherche de sources de financement, la préparation au lancement de nouveaux médicaments orphelins, la compréhension de la gestion des maladies et des parcours de soin des patients, l’évaluation des opportunités de marché et de licensing, l’accès au marché, la tarification et le remboursement, l’évolution de la réglementation, et l’aide opérationnelle (à l’identification des patients, à l’optimisation des parcours de soins, etc.).

      Exemples de projets récents menés pour nos clients dans le domaine des maladies rares

      • Accompagnement d’un acteur pharmaceutique dans l’optimisation du parcours émotionnel de patients atteints d’une maladie rare

        Un de nos clients, acteur leader pharmaceutique, souhaitait améliorer la prise en charge de patients atteints d’une maladie rare en développant une offre de services à forte valeur ajoutée améliorant leur bien-être et leur qualité de vie au fil de leurs parcours de soins (du diagnostic aux soins palliatifs). Pour ce faire, notre équipe a interrogé dans chaque pays concerné des patients, des accompagnants de patients et des associations afin d’identifier les leviers d’amélioration de leur bien-être et de leur qualité de vie qui pourraient être adressés par le développement de services.

        A la suite de cela, notre équipe a pré-testé ces idées de services avec les professionnels de santé, avant d’organiser un workshop de co-construction d’une feuille de route de développement de services avec les équipes médicales et marketing de notre client. In fine, plusieurs services ont été déployés dans les pays pilotes puis étendus aux autres pays de la zone, améliorant le parcours patients et positionnant notre client comme acteur majeur de la santé publique.

      • Feuille de route de lancement d’un nouveau traitement d’une maladie génétique rare en Europe

        Alcimed a accompagné un client biopharmaceutique américain à définir la stratégie de lancement de son médicament orphelin en Europe, puis à structurer un plan concret et opérationnel, tant au niveau de la région Europe qu’au niveau de chaque pays ciblé.

        Véritable feuille de route à destination de chacune des fonctions clés de l’entreprise (médical, marketing, production, règlementaire, ventes), le plan s’étale du pré-lancement (avant l’obtention de l’AMM – Autorisation de Mise sur le Marché) jusqu’aux premières ventes. Notre équipe est également impliquée dans la mise à jour régulière de ce plan, en fonction des évolutions internes ou externes autour de ce lancement.

      • Optimisation du parcours de soin de patients atteints d’une maladie rare en Europe

        Nous avons accompagné la Direction Médicale Europe d’un industriel pharmaceutique à optimiser le parcours de soins de patients atteints d’une maladie respiratoire rare dans plusieurs pays européens. Cette maladie rare étant difficile à diagnostiquer et souvent confondue avec des maladies respiratoires plus communes, le délai de diagnostic des patients était trop long (2 à 3 ans). Notre client a souhaité se positionner comme acteur de santé publique en apportant aux hôpitaux référents le service d’Alcimed pour :

        1. Diagnostiquer la coordination des soins actuelle entre les différents acteurs de santé inscrits sur le parcours patients
        2. Co-définir avec cette équipe multidisciplinaire un modèle de prise en charge idéal du patient et un plan d’actions associé
        3. Mettre en place les actions définies au niveau local et national.

        Le résultat pour notre client ? Une réduction du délai de diagnostic des patients et une amélioration générale de la coordination des médecins, l’augmentation des prises en charge thérapeutiques et un changement de posture des équipes de vente.

      • Étude du cadre réglementaire : accessibilité des traitements de maladies orphelines

        Accompagnement d’un acteur de l’industrie pharmaceutique dans la compréhension des facteurs fondamentaux d’accès au marché pour les médicaments orphelins dans 9 pays émergents.

        Par l’état des lieux des connaissances en interne, puis la collecte des informations manquantes en termes de marché et d’analyse de la réglementation notamment, Alcimed a permis à son client d’obtenir une vue d’ensemble de la réglementation sur les médicaments orphelins dans les pays émergents et de classer ces pays en fonction de leur niveau d’accessibilité.

      • Mise en place d'essais cliniques dans deux maladies rares pour un acteur majeur du secteur pharmaceutique

        Alcimed a accompagné un acteur pharmaceutique majeur dans le développement de son portefeuille de maladies rares en identifiant les meilleurs centres hospitaliers à cibler pour ses essais cliniques dans deux maladies hématologiques rares.

        Tout d’abord, nous avons décrypté l’écosystème de soins de ces deux maladies rares (épidémiologie, réseau de soins des maladies rares, parcours de soins, essais cliniques compétitifs, KOLs) afin d’identifier les centres d’investigation potentiels. Ensuite, nous avons collaboré avec le client afin de créer un ensemble de critères pour la sélection initiale des centres qualifiés pour leurs essais cliniques. Enfin, nous avons affiné les centres les plus pertinents en les interrogeant et en hiérarchisant ceux à cibler en priorité.

        Sur cette base, 5 centres facilement exploitables ont été identifiés comme centres de première priorité et ont été approchés par le client pour entreprendre leurs essais cliniques grâce aux liens que nous avions établis avec les centres au cours du projet.

      • Compréhension des tendances dans les maladies rares, avec un focus sur les maladies génétiques rares en neurologie et en oncologie pédiatrique pour un leader de l'industrie pharmaceutique

        Alcimed a travaillé avec un client pharmaceutique de référence pour préparer et définir sa stratégie R&D 2030 en comprenant les principales tendances des maladies génétiques rares en neurologie et en oncologie pédiatrique.

        Pour ce faire, nous avons identifié les 4 étapes clés qui conduisent à un lancement réussi de nouveaux produits pour les maladies rares : Développement clinique, Fabrication, Réglementation et fixation des prix, Modèles de mise sur le marché.

        Ensuite, grâce aux entretiens menés par l’équipe avec d’autres laboratoires travaillant sur les maladies rares, nous avons recueilli toutes les bonnes pratiques et les exemples de réussite pour le lancement de nouvelles thérapies dans ce domaine. Enfin, notre équipe a construit un cadre d’analyse résumant les idées clés qui ont conduit à des recommandations sur la stratégie de R&D du client dans le domaine des maladies rares.

        Cette étude a permis à notre client de définir les opportunités de marché pour les maladies génétiques rares et les business models viables en adéquation avec sa stratégie.

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