Il numero di terapie geniche e cellulari (TGC) lanciate nel mondo è aumentato regolarmente negli ultimi anni. Tuttavia, questa crescita non è stata trainata dall’Europa, anzi. L’adozione delle terapie geniche e cellulari in Europa si scontra con difficoltà che potrebbero essere più rilevanti rispetto ad altre regioni, in particolare gli Stati Uniti: mancanza di investimenti, problemi tecnici, costi elevati, ostacoli amministrativi e mancanza di collaborazione. Il mercato globale delle terapie geniche e cellulari (TGC) continuerà a crescere e l’Europa deve impegnarsi per partecipare a questo sviluppo. Le stime concordano nel dire che il mercato globale delle terapie geniche e cellulari conoscerà un tasso di crescita annuo medio a due cifre. Sebbene le valutazioni non siano identiche, una buona stima è una crescita accelerata del mercato del 28,7% fino al 20251www.businesswire.com: Global Cell and Gene Therapy Market Report 2021, seguita da un rallentamento con una crescita prevista del 17,3% fino al 2030. Alcimed presenta quattro leve principali che aiuteranno l’Europa a guadagnare terreno sul mercato delle terapie geniche e cellulari.
Negli ultimi anni, sono state principalmente le aziende americane a essere all’origine della crescita degli investimenti nei progetti CGT. Mentre il mercato americano ha registrato un aumento del 53% degli investimenti nel 2021 rispetto all’anno precedente, l’Europa ha registrato una perdita dell’8% dei finanziamenti. Affinché lo sviluppo della CGT europea possa seguire la tendenza mondiale, sono necessari fondi supplementari per compensare la perdita di investimenti del 2021.
Il mercato farmaceutico europeo deve collaborare e investire maggiormente nei progetti di ricerca accademica sulle CGT, in particolare per porre fine alla “fuga di cervelli”. I governi potrebbero essere il motore di queste collaborazioni e di questi investimenti. Rafforzare la loro posizione nel mercato biofarmaceutico, comprese le CGT. Tali iniziative possono attrarre ulteriori investimenti privati e talenti in Europa, creando così le condizioni necessarie per rilanciare il mercato europeo delle CGT.
La produzione delle CGT è molto complessa, il che limita la capacità produttiva. Inoltre, l’expertise europea è spesso attratta dagli Stati Uniti, a causa dei salari più elevati. Altri esperti si trasferiscono in un numero limitato di paesi europei dotati di università scientifiche di primo piano – come la Svizzera, il Regno Unito e la Germania –, il che frammenta e limita i progressi nel campo delle terapie cellulari e geniche.
La lentezza del processo di produzione delle terapie cellulari e geniche aggiunge una complicazione ulteriore, richiedendo alle catene di approvvigionamento un alto grado di precisione logistica. Con il coinvolgimento di diverse parti lungo la catena di approvvigionamento, il minimo cambiamento o ritardo può interrompere il flusso e avere gravi conseguenze per i pazienti che spesso si trovano in uno stadio avanzato della malattia.
I produttori devono quindi concentrarsi sull’espansione geografica della produzione e sull’accorciamento della catena di approvvigionamento. Questo obiettivo sarà raggiunto nel tempo grazie ai progressi tecnologici come i laboratori mobili e, nell’immediato, deve essere sostenuto da collaborazioni tra l’industria e le istituzioni locali, come gli ospedali. Spostare il sito produttivo più vicino ai pazienti potrebbe essere un approccio.
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Una delle sfide dello sviluppo dei prodotti è trovare un numero sufficiente di pazienti per partecipare agli studi clinici, in particolare per le malattie rare. In Europa, le leggi sulla privacy dei dati richiedono che i pazienti diano il loro consenso per ogni utilizzo dei loro dati, il che ritarda ulteriormente la procedura. Un’eccezione è fatta per i dati anonimi, che dovranno essere estratti dai dati originali da centri di analisi dei dati, ad esempio. Questa forma di dati potrebbe essere utilizzata per creare bracci di studio sintetici e condividere idee generali piuttosto che i dati stessi.
Una volta che lo sviluppo di un prodotto ha avuto successo, le aziende si trovano di fronte a ostacoli regolatori e amministrativi per accedere al mercato. Attualmente, le negoziazioni per il rimborso tra i produttori e ciascun paese europeo sono complicate, costose e lunghe, anche se l’autorizzazione all’immissione in commercio rilasciata dall’EMA è approvata in tutta l’UE. Per ridurre questi ostacoli, occorre stabilire il valore a lungo termine delle CGT e dimostrarne la sicurezza, il che permetterebbe di aumentare il potere negoziale dei responsabili dell’immissione in commercio.
Per le malattie rare in particolare, la mancanza di dati rende quasi impossibile dimostrare il valore aggiunto di una terapia cellulare e genica. Mancano persino i dati più elementari, come la popolazione dei pazienti. È nella natura stessa di queste malattie essere poco conosciute, spesso non diagnosticate e il cui bisogno di terapie può quindi essere sottovalutato.
Questi ostacoli hanno spinto aziende farmaceutiche a ritirarsi dal mercato europeo, come bluebird bio, che ha annunciato che “la decisione di cessare le sue attività nell’UE e nel Regno Unito è arrivata dopo due anni di discussioni con le autorità europee di rimborso” – il che ci porta all’ultimo ostacolo per le CGT nel mercato europeo: le negoziazioni sui prezzi.
Un solo trattamento curativo con una CGT può costare milioni di euro, da pagare anticipatamente. Questi costi momentanei considerevoli sono difficili da sostenere per i sistemi sanitari locali in Europa e comportano un rischio importante, poiché non vi è alcuna garanzia che il trattamento funzioni. Questi costi una tantum elevati potrebbero essere inferiori ai costi a lungo termine del trattamento continuo e a vita dei pazienti che non sono guariti. Tuttavia, le autorità devono bilanciare le loro spese sanitarie con trattamenti relativamente “a basso costo” per l’insieme della popolazione. Con l’aumento delle CGT disponibili sul mercato, la domanda per tali costi una tantum aumenterà ulteriormente.
Distribuendo questi costi su periodi più lunghi grazie a pagamenti rateali, le autorità sanitarie sarebbero maggiormente in grado di finanziare i trattamenti CGT. Gli accordi di pagamento al risultato potrebbero costituire un’altra soluzione, poiché ripartiscono il rischio tra produttori e pagatori. Questi accordi di pagamento innovativi potrebbero beneficiare non solo i pazienti in Europa, ma anche negli Stati Uniti, dove i pagatori hanno anch’essi difficoltà ad accettare gli approcci proposti dai produttori.
La necessità di costruire collaborazioni tra il settore privato e quello pubblico, così come tra l’industria e il/i governo/i europeo/i è il filo conduttore che ci guiderà attraverso le sfide dello sviluppo della terapia cellulare e genica. Alcimed segue l’evoluzione della terapia cellulare e genica in Europa ed esplora il settore insieme ai suoi clienti per affrontarne le sfide, non esitate a contattarci!
Informazioni sull’autrice,
Daphné, consulente nel team Salute di Alcimed in Germania.
Diane, project manager nel team Salute di Alcimed in Germania.
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