Édition génomique
Accédez au marché des technologies d’édition du génome
L’équipe d’Alcimed explore les technologies liées au gène et à l’édition génomique depuis plus de 25 ans, et accompagne ses clients dans leurs projets d’innovation, leur compréhension des tendances actuelles du marché des technologies d’édition génomique ainsi que leur accession au marché.
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Les enjeux liés à l’édition génomique et aux nouvelles techniques d’édition de génome
Le développement de la thérapie par édition génomique est un secteur en grande croissance avec de nombreuses études pré-cliniques et cliniques en cours. L’édition génomique a assez de potentiel pour faire face aux maladies ayant des besoins médicaux non satisfaits. Néanmoins, les chercheurs et entreprises pharmaceutiques et biotech font face à de nombreux défis techniques, éthiques et liés au business, et notamment :
L’utilisation de l’édition génomique comme traitement a le potentiel de guérir des maladies qui sont difficiles à traiter ou même incurables aujourd’hui. De plus, le développement de cette technique peut avoir des effets sur le long terme grâce à un traitement ponctuel.
Quelles sont les cibles potentielles de l’édition génomique ? Quelles sont les résultats les plus récents des essais (pré-)cliniques ?
Des difficultés pour livrer les kit d’édition génomique en grand nombre dans les cellules cibles est une limite problématique pour les applications cliniques. Le moyen de livraison de la machinerie CRISPR la plus utilisée est le vecteur viral, qui n’est ni efficace ni précis.
Quelles sont les technologies émergentes pour la livraison de CRISPR aux cellules ? Comment peut-on améliorer la livraison aux cellules ou organes cibles ? Comment améliorer l’efficacité et la précision du système ?
Une des inquiétudes concernant l’implémentation du système CRISPR dans la thérapie génique est la probabilité des effets secondaires.
Comment peuvent être maîtrisés les effets secondaires ? Quelles sont les dernières recherches dans le domaine des systèmes CRISPR ?
Un sujet en cours de discussion actuellement est l’immunité que certains humains présentent au Cas9 thérapeutique à cause d’expositions plus anciennes au staphylocoque doré ou au streptococcus pyogenes, desquelles provient Cas9. Cela pourrait altérer l’efficacité de la thérapie génique par le système d’édition génomique CRISPR in vivo et pourrait même conduire à des problèmes de sécurité. Cependant, des études analysent en ce moment comment éviter ces problèmes d’immunotoxicité de l’édition génomique thérapeutique.
Est-ce que l’immunotoxicité pose problème dans les études cliniques ? Comment peut-on maîtriser ces problèmes ?
Des problèmes éthiques accompagnent les techniques biologiques qui permettent d’altérer de manière précise les gènes des cellules vivantes et leurs applications en médecine. L’édition génomique CRISPR pour les humains est un sujet très controversé et débattu. L’inquiétude principale est que le système d’édition du génome CRISPR pouvant être utilisé pour des maladies légères pourrait ouvrir la voie à l’édition génomique humaine pour des raisons non-médicales, résultant en l’altération de gènes des embryons pour créer des descendants avec certains caractères esthétiques choisis.
Est-ce que le succès des récentes options de traitement basées sur l’édition génomique humaine va ouvrir la voie à plus d’acceptation pour les futures approches d’édition du génome thérapeutiques ?
Par définition, l’édition génomique conduit à des organismes génétiquement modifiés (OGM), très régulés aussi bien dans la recherche que dans la commercialisation, et ce variant dans chaque pays. Pour ne rien simplifier, les législations évoluent en continu avec l’augmentation de la connaissance dans ce domaine.
Quelles sont les législations spécifiques à chaque région ou pays autour de l’édition génomique ? Comment évolueront ces aspects réglementaires de l’édition du génome dans un futur proche ?
Comment nous vous accompagnons dans vos projets d’édition génomique et de technologies d’édition du génome
Depuis plus de 25 ans, l’équipe d’Alcimed accompagne ses clients sur tous les sujets liés à la thérapie génique, et en particulier sur l’édition génomique humaine dans la thérapie génique. Nous avons conduit de nombreux projets pour nos clients de la santé, dans des domaines allant de l’oncologie à l’ophtalmologie, en passant par la médecine vétérinaire. L’édition du génome est aussi considérée comme une technologie prometteuse pour nos clients du secteur de l’agro-business.
Nous avons conduit des projets dans l’édition génomique pour des institutions et centres de recherche européens, des entreprises pharmaceutiques, des entreprises produisant des graines, des entreprises biotech ou des associations de patients.
La diversité de nos clients, les sujets que nous couvrons, les aires géographiques et d’application que nous explorons et les types de projets que nous développons nous donnent une compréhension profonde des enjeux liés à l’édition du génome.
Nos projets couvrent les technologies innovantes dans le secteur de l’édition génomique, la compréhension des impacts actuels et futurs sur le business des entreprises, l’exploration de marchés, le développement de portfolio stratégiques, la recherche de partenaires, et bien d’autres !
Exemples de projets récents menés pour nos clients dans le domaine de l'édition génomique
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L’édition génomique, ou modification localisée de séquence génomique, fait partie des techniques du génie génétique. L’édition du génome permet d’altérer de manière ciblée des séquences ADN spécifiques dans les cellules des organismes vivants. Cette technique est basée sur l’utilisation de nucléases, des enzymes agissant comme des « ciseaux moléculaires » qui peuvent sectionner le double-brin d’ADN et qui sont programmées pour cibler une localisation spécifique dans le génome. Le double-brin d’ADN ainsi sectionné active un mécanisme de réparation de l’ADN, qui régénère les séquences ADN manquantes au point de section en suivant le modèle des séquences correspondantes. Cela peut être exploité pour insérer des séquences ADN contenant des corrections dont les régions flanquantes correspondent au point de section.
Il existe trois familles de nucléases pouvant servir d’outil d’édition génétique : les nucléases à doigt de zinc (ZFNs), éditrices initiales de gènes, les nucléases effectrices de type activateur de transcription (TALENs), et les systèmes CRISPR/Cas9, découverts plus récemment.
L’application de ces techniques de manipulation précise du gène dans les cellules humaines ou animales peut être utilisée à des fins thérapeutiques en remplaçant les mutations causant des maladies avec les séquences correctes, ou en ajoutant ou supprimant des séquences ADN dans des endroits spécifiques. L’édition génomique CRISPR/Cas9 a notamment révolutionné la recherche biomédicale grâce à sa précision et son efficacité. De ce fait, elle pourrait ouvrir la voie à des avancées médicales pour la réparation des défauts génétiques.
Le système CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) se base sur un ARN guide qui dirige les nucléases (Cas9) dans le gène causant la maladie ou dans la région régulant le gène, pour couper l’ADN et remplacer le défaut génétique par le gène corrigé ou modifié. L’édition génomique utilisant le système CRISPR est facile d’utilisation, économique à mettre en place, très spécifique et flexible. En plus de la thérapie génique, le système CRISPR peut aussi être utilisée pour la thérapie cellulaire en insérant de manière précise des nouveaux gènes donnant des capacités supplémentaires aux cellules. Pour les deux approches, l’édition du génome est réalisée soit ex vivo soit in vivo.
Même si les thérapies utilisant le système CRISPR n’ont pas encore été approuvées pour les humains, les essais cliniques sont très prometteurs pour les patients souffrant de drépanocytose, d’amaurose congénitale de Leber ou d’amyloïdose transthyrétine.
L’édition du génome peut aussi être utilisée pour les plantes, dans l’espoir de leur conférer une résistance au stress par exemple.