Édition génomique
Accédez au marché des technologies d’édition du génome
L’équipe d’Alcimed explore les technologies liées au gène et à l’édition génomique depuis plus de 25 ans, et accompagne ses clients dans leurs projets d’innovation, leur compréhension des tendances actuelles du marché des technologies d’édition génomique ainsi que leur accession au marché.
Les enjeux liés à l’édition génomique et aux nouvelles techniques d’édition de génome
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Qu’est-ce que l’édition génomique ?
L’édition génomique, ou modification localisée de séquence génomique, fait partie des techniques du génie génétique. L’édition du génome permet d’altérer de manière ciblée des séquences ADN spécifiques dans les cellules des organismes vivants. Cette technique est basée sur l’utilisation de nucléases, des enzymes agissant comme des « ciseaux moléculaires » qui peuvent sectionner le double-brin d’ADN et qui sont programmées pour cibler une localisation spécifique dans le génome. Le double-brin d’ADN ainsi sectionné active un mécanisme de réparation de l’ADN, qui régénère les séquences ADN manquantes au point de section en suivant le modèle des séquences correspondantes. Cela peut être exploité pour insérer des séquences ADN contenant des corrections dont les régions flanquantes correspondent au point de section.
Il existe trois familles de nucléases pouvant servir d’outil d’édition génétique : les nucléases à doigt de zinc (ZFNs), éditrices initiales de gènes, les nucléases effectrices de type activateur de transcription (TALENs), et les systèmes CRISPR/Cas9, découverts plus récemment.
L’application de ces techniques de manipulation précise du gène dans les cellules humaines ou animales peut être utilisée à des fins thérapeutiques en remplaçant les mutations causant des maladies avec les séquences correctes, ou en ajoutant ou supprimant des séquences ADN dans des endroits spécifiques. L’édition génomique CRISPR/Cas9 a notamment révolutionné la recherche biomédicale grâce à sa précision et son efficacité. De ce fait, elle pourrait ouvrir la voie à des avancées médicales pour la réparation des défauts génétiques.
Le système CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) se base sur un ARN guide qui dirige les nucléases (Cas9) dans le gène causant la maladie ou dans la région régulant le gène, pour couper l’ADN et remplacer le défaut génétique par le gène corrigé ou modifié. L’édition génomique utilisant le système CRISPR est facile d’utilisation, économique à mettre en place, très spécifique et flexible. En plus de la thérapie génique, le système CRISPR peut aussi être utilisée pour la thérapie cellulaire en insérant de manière précise des nouveaux gènes donnant des capacités supplémentaires aux cellules. Pour les deux approches, l’édition du génome est réalisée soit ex vivo soit in vivo.
Même si les thérapies utilisant le système CRISPR n’ont pas encore été approuvées pour les humains, les essais cliniques sont très prometteurs pour les patients souffrant de drépanocytose, d’amaurose congénitale de Leber ou d’amyloïdose transthyrétine.
L’édition du génome peut aussi être utilisée pour les plantes, dans l’espoir de leur conférer une résistance au stress par exemple.
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Quels sont les enjeux liés à l’édition génomique ?
Le développement de la thérapie par édition génomique est un secteur en grande croissance avec de nombreuses études pré-cliniques et cliniques en cours. L’édition génomique a assez de potentiel pour faire face aux maladies ayant des besoins médicaux non satisfaits. Néanmoins, les chercheurs et entreprises pharmaceutiques et biotech font face à de nombreux défis techniques, éthiques et liés au business, et notamment :
Quelles sont les cibles potentielles de l’édition génomique ? Quelles sont les résultats les plus récents des essais (pré-)cliniques ?
Quelles sont les technologies émergentes pour la livraison de CRISPR aux cellules ? Comment peut-on améliorer la livraison aux cellules ou organes cibles ? Comment améliorer l’efficacité et la précision du système ?
Comment peuvent être maîtrisés les effets secondaires ? Quelles sont les dernières recherches dans le domaine des systèmes CRISPR ?
Est-ce que l’immunotoxicité pose problème dans les études cliniques ? Comment peut-on maîtriser ces problèmes ?
Est-ce que le succès des récentes options de traitement basées sur l’édition génomique humaine va ouvrir la voie à plus d’acceptation pour les futures approches d’édition du génome thérapeutiques ?
Quelles sont les législations spécifiques à chaque région ou pays autour de l’édition génomique ? Comment évolueront ces aspects réglementaires de l’édition du génome dans un futur proche ?
Vous avez un projet ? Écrivez-nous !
Comment nous vous accompagnons dans vos projets d’édition génomique et de technologies d’édition du génome
Depuis plus de 25 ans, l’équipe d’Alcimed accompagne ses clients sur tous les sujets liés à la thérapie génique, et en particulier sur l’édition génomique humaine dans la thérapie génique. Nous avons conduit de nombreux projets pour nos clients de la santé, dans des domaines allant de l’oncologie à l’ophtalmologie, en passant par la médecine vétérinaire. L’édition du génome est aussi considérée comme une technologie prometteuse pour nos clients du secteur de l’agro-business.
Nous avons conduit des projets dans l’édition génomique pour des institutions et centres de recherche européens, des entreprises pharmaceutiques, des entreprises produisant des graines, des entreprises biotech ou des associations de patients.
La diversité de nos clients, les sujets que nous couvrons, les aires géographiques et d’application que nous explorons et les types de projets que nous développons nous donnent une compréhension profonde des enjeux liés à l’édition du génome.
Nos projets couvrent les technologies innovantes dans le secteur de l’édition génomique, la compréhension des impacts actuels et futurs sur le business des entreprises, l’exploration de marchés, le développement de portfolio stratégiques, la recherche de partenaires, et bien d’autres !
Les types de projets que nous menons pour nos clients dans ce domaine sont :
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EXEMPLES DE PROJETS RÉCENTS MENÉS POUR NOS CLIENTS DANS LE DOMAINE DE L’ÉDITION GÉNOMIQUE
Pour cela, Alcimed a réalisé 7 évaluations d’opportunité pour différentes maladies, en identifiant leur potentiel (sévérité de la maladie, impact sur le système de santé, opportunité pour la thérapie génique, population de patients, etc.) et les risques associés (traitements actuels, risques pour la thérapie génique liés à la structure de guérison établie, faisabilité des essais cliniques, etc.).
Grâce à ces analyses de cas, les nouveaux secteurs thérapeutiques ont pu être comparés et priorisés et les synergies évaluées pour orienter le développement de notre client en suivant une logique de portfolio.
A travers un état de l’art global, nous avons confirmé la compréhension des tendances actuelles dans le secteur de l’édition de gènes et la classification des différents types de technologies grâce à des entretiens avec des leaders principaux d’opinion (KOL). Nous avons aussi identifié les start-up émergentes, décodé leurs techniques et leurs niveaux de développement, dans le but de recommander à notre client un partenaire pour les futurs développements.
Le résultat de notre projet pour notre client ? Une vision complète des perspectives actuelles et futures dans le domaine de l’édition de gènes, et les opportunités clés pour l’entreprise.
Plus de 30 gènes héritant de troubles oculaires ont été identifiés et filtrés grâce à des critères scientifiques, cliniques et de marché : épidémiologie, maladies aux besoins cliniques insatisfaits, compétition, niveau actuel de preuve, existence de modèles animaliers… Une priorisation claire a été établie, et des analyses de cas ont été construites pour engager notre client dans le développement d’une nouvelle thérapie génique.
De ce fait, nous l’avons accompagné dans l’analyse des techniques actuelles d’édition de gènes et de test génomique pour les bovins laitiers et à viande dans le monde. Les grandes tendances et les évolutions réglementaires ont été analysées, et les acteurs principaux ainsi que leur positionnement ont été identifiés. Nous avons ensuite organisé un workshop stratégique pour évaluer les menaces et opportunités à venir, et nous mettre d’accord sur les actions à mettre en place par notre client.
Notre vocation ? Aider les décideurs privés et publics à explorer et développer leurs terres inconnues : les nouvelles technologies, les nouvelles offres, les nouveaux enjeux géographiques, les futurs possibles et les nouvelles manières d’innover.
Répartie dans nos 8 bureaux dans le monde (en France, en Europe, à Singapour et aux Etats-Unis), notre équipe est composée de 220 explorateurs de haut niveau, multiculturels et passionnés, ayant une double culture scientifique/technologique et business.
Notre rêve ? Être 1000, pour dessiner toujours plus avec nos clients le monde de demain.
Nos explorations
- Activation
Engagez davantage vos clients et prospects avec une stratégie d’activation marketing
- Analyse concurrentielle
Étudiez vos concurrents grâce à une étude concurrentielle approfondie
- Analyse réglementaire
Construisez votre veille et analyse réglementaire
- Audit stratégique
Réalisez un audit stratégique de votre activité
- Business case
Validez votre projet grâce au business case
- CCUS
Développez le captage, l’utilisation et le stockage du CO2 pour atteindre vos objectifs de décarbonation
- Coproduit
Créez de la valeur à partir des coproduits générés par votre processus de production
- Décarbonation
Combinez performance énergétique et performance industrielle
- Éco-conception
Développez des produits durables et respectueux de l’environnement grâce à l’éco-conception
- État de l’art
Analysez les connaissances existantes dans un domaine avec un état de l’art
- Étude de filières
Développez un écosystème d’excellence avec une étude de filière
- Étude de marché
Analysez et comprenez le fonctionnement réel d’un marché grâce à une étude de marché
- Expérience client
Améliorez durablement votre satisfaction client en travaillant votre expérience client
- Feuille de route
Structurez votre lancement de projet grâce à une feuille de route
- Go to market
Réussissez votre lancement grâce à une stratégie go-to-market
- Innovation produits
Imaginez les produits innovants de demain en boostant votre innovation produits
- Lancement produit
Réussissez votre lancement de produit grâce à une stratégie marketing et commerciale robuste
- Market access
Élaborez une stratégie de market access solide et différenciante
- Montage de dossier
Faites-vous accompagner pour réussir votre montage de dossier de financement
- Nouveaux services
Enrichissez votre offre en développant de nouveaux services innovants
- Nouvelles offres
Démarquez-vous avec de nouvelles offres différenciantes
- Parcours patients
Construisez les parcours de soins de demain et fluidifiez la prise en charge des patients
- Positionnement stratégique
Démarquez-vous de la concurrence grâce à une bonne stratégie de positionnement
- Preuve de concept
Démontrez la faisabilité de votre produit ou service avec une POC
- Projets collaboratifs
Structurez et animez vos projets collaboratifs
- Relocalisation
Optimisez vos filières de production et d’approvisionnement, et accélérez votre transition écologique par la relocalisation de vos activités
- Résilience climatique et adaptation au changement climatique
Améliorez votre résilience face au changement climatique
- Stratégie commerciale
Définissez une stratégie commerciale efficace et adaptée à votre marché
- Stratégie d'innovation
Trouvez le bon modèle pour bâtir une stratégie d’innovation gagnante
- Stratégie de diversification
Élargissez vos activités en déployant une stratégie de diversification
- Stratégie de valorisation
Identifiez de nouveaux leviers de croissance avec une stratégie de valorisation
- Test and learn
Améliorez vos idées en les testant auprès de vos cibles
- Voice of customer
Identifiez les attentes de vos clients et orientez votre stratégie
- Workshop
Organisez des workshops sur-mesure avec vos équipes
- Business development
- Business models
- Business plan
- Conseil en innovation
- Due diligence
- Évaluation d'opportunités
- Open innovation
- Processus d’innovation
- Proposition de valeur
- Prospective
- Recherche de financement
- Recherche de partenaires
- Scouting
- Voyage d’étude