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Maladie rare

Développez de nouveaux médicaments orphelins et optimisez vos parcours de soins pour les patients atteints de maladies orphelines

L’équipe Santé d’Alcimed explore depuis plus de 25 ans le marché des maladies rares, souvent appelées maladies orphelines, et accompagne ses clients dans leurs projets d’innovation, dans la compréhension du marché des médicaments orphelins et dans leurs démarches d’accès aux marchés.

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Maladies rares Agence Cabinet Experts Spécialistes Conseil ConsultingLES ENJEUX LIÉS aux maladies rares ou maladies orphelines

  • Qu’est-ce qu’une maladie rare et qu’est-ce qu’un médicament orphelin ?

On parle de « maladie rare » ou « maladie orpheline » lorsqu’une maladie atteint une proportion très limitée de la population, généralement moins de 8 personnes sur 10 000.

Un « médicament orphelin » est un médicament obtenant des autorités de santé un statut réglementaire privilégié (la « désignation orpheline ») destiné à encourager le développement de thérapies pour ces maladies orphelines.

  • Quels sont les enjeux liés aux maladies rares ?

Le marché des maladies rares en Santé connaît une forte croissance et transformation à travers le monde, illustrées à titre d’exemple par plus de 230 médicaments orphelins approuvés sur le marché européen depuis le début des années 2000.

En conséquence, la typologie des maladies rares, de leurs enjeux et des situations de marché évoluent fortement. On trouve dorénavant sous ce terme :

  • Des pathologies ultra-rares sans aucune solution médicale adaptée,
  • Des maladies rares encore très peu connues en attente de solutions,
  • Jusqu’à des pathologies rares mais très connues, avec plusieurs options de traitements, représentant alors un progrès considérable pour les patients sur des marchés établis ressemblant plus à ceux dits « de spécialité ».

Si ce marché se développe, de nombreux enjeux existent pour les industriels de la santé, les biotechs mais également pour les centres de recherche et les centres de référence maladies rares. Parmi ces enjeux, on compte notamment :

Les maladies rares et orphelines, notamment celles ayant une composante génétique forte, ont régulièrement été l’objet du développement et de l’utilisation de nouvelles (bio)thérapies avancées. Après différentes générations de protéines recombinantes (de remplacement, chaperonnes, etc.), les approches de thérapie et de modification génique (expression de gènes transfectés, modification génique in vivo, siRNA, saRNA, mRNA etc.) offrent une nouvelle vague d’espoir transformatif pour les patients atteints de ces maladies rares et restent un vrai champ d’exploration.

Quelles sont les nouvelles technologies les plus pertinentes pour continuer à transformer le champ de maladies rares ? Sur quelles maladies cibler quelle approche technologique et comment dépasser les limites actuelles pour adresser toutes les sous-populations ?
Le recrutement des patients atteints de maladies rares est plus complexe pour un médicament orphelin car la population est limitée et souvent mal identifiée, les comorbidités associées à la plupart des maladies génétiques compliquent souvent l'analyse des résultats, et il peut être difficile d'établir des critères d'évaluation clinique et des biomarqueurs appropriés.

Quel est le nombre de patients concernés et comment trouver des patients pour un essai clinique ?
Les maladies orphelines sont souvent difficiles à diagnostiquer car le niveau de sensibilisation est faible ; bien qu’ils soient parfois aidés par des associations de patients, les acteurs pharmaceutiques doivent bien souvent "créer" le marché en sensibilisant et en éduquant les médecins et autorités à la maladie rare ciblée et en structurant l’organisation du parcours des patients.

Comment faire connaître cette maladie et l’existence d’un traitement aux professionnels de santé et aux autorités ?
Les chemins d’accès pour enregistrer un nouveau médicament orphelin et obtenir son remboursement diffèrent d’un pays à l’autre, tout comme la règlementation et les acteurs impliqués. Différentes stratégies d’accélération et d’accès au marché existent pour ces médicaments si particuliers, et sont souvent spécifiques à chaque pays. Aussi, les cadres d’accès et les habitudes des évaluateurs de produits de santé évoluent vite pour les médicaments orphelins et offrent de nouvelles possibilités ou de nouveaux défis.

Quel est le cadre règlementaire et quel chemin employer pour obtenir et accélérer la mise sur le marché d’un médicament orphelin ?
Les prix par traitement peuvent être très élevés et l'accessibilité financière des médicaments orphelins est devenue un problème majeur pour les payeurs, car le nombre de médicaments orphelins augmente considérablement.

Comment un médicament va-t-il être évalué et possiblement remboursé dans un pays donné ? A quel prix positionner son traitement ? Comment démontrer sa valeur ?
Cela paraît évident, les professionnels de santé sont soit peu habitués à voir des patients atteints de maladies rares, soit peu à avoir beaucoup de ces « rares » patients malades, ce qui rend le diagnostic souvent difficile et long, tout comme la coordination entre les différents acteurs tout au long du parcours patient.

Comment organiser et optimiser les parcours de soin pour améliorer le niveau diagnostic et l’accessibilité au traitement ?

Vous avez un projet ? Écrivez-nous !

COMMENT NOUS VOUS ACCOMPAGNONS DANS VOS PROJETS maladie rare ou maladie orpheline ?

Depuis plus de 25 ans, Alcimed accompagne ses clients sur de nombreuses problématiques liées aux maladies orphelines et ultra orphelines, en Oncologie et en dehors de l’Oncologie. En effet, nous avons mené plus de 150 projets dans ce domaine sur plus de 100 maladies rares pour différents acteurs tels que :

  • Des institutions et centres de recherche nationaux et européens de référence (par exemple, la Commission Européenne, l’INCa, l’AFM/Genethon).
  • Des sociétés biopharmaceutiques et pharmaceutiques européennes et nord-américaines, des sociétés de biotechnologie et des associations professionnelles (par exemple Genzyme (Sanofi), Shire (Takeda), Endo, Amgen, Chiron, Actelion (J&J), Alexion (Astrazeneca), PTC Therapeutics, Vertex, Sanofi, J&J, Roche, Merck-Serono, Novartis, Novagali (Santen), Spark Therapeutics (Roche), Insmed, Bone Therapeutics, Cellectis, NPS Pharma (Takeda), Intermune (Roche), EFPIA, EBE, EuropaBio etc.)
  • Des associations de patients (par exemple, la SFPA).

La diversité de nos clients (industriels, biotechs, centres de recherches, associations professionnelles, institutions nationales ou européennes,…), des champs géographiques que nous explorons, et des types de projets que nous réalisons, nous donne une compréhension globale et approfondie des problématiques abordées dans le domaine des maladies rares.

Nos projets couvrent des sujets aussi divers que les nouvelles technologies et approches thérapeutiques pour les maladies orphelines, la recherche de sources de financement, la préparation au lancement de nouveaux médicaments orphelins, la compréhension de la gestion des maladies et des parcours de soin des patients, l’évaluation des opportunités de marché et de licensing, l’accès au marché, la tarification et le remboursement, l’évolution de la réglementation, et l’aide opérationnelle (à l’identification des patients, à l’optimisation des parcours de soins, etc.).

Les types de projets que nous menons pour nos clients dans ce domaine sont :

  • Analyse de la règlementation
  • Lancement de produits
  • Étude prospective
  • Stratégie commerciale
  • Business models
  • Définition de nouveaux services
  • Business case
  • Étude de marché
  • Montage de dossier
  • Proposition de valeur
  • Recherche de financements
  • Recherche de partenaires
  • Feuille de route
  • Activation patients
  • Analyse concurrentielle
  • Benchmark
  • Évaluation d’opportunités
  • Stratégie Go to market
  • Définition et optimisation de parcours patients
  • Market access

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EXEMPLES DE PROJETS RÉCENTS MENÉS POUR NOS CLIENTS DANS LE DOMAINE DES MALADIES RARES

Un de nos clients, acteur leader pharmaceutique, souhaitait améliorer la prise en charge de patients atteints d’une maladie rare en développant une offre de services à forte valeur ajoutée améliorant leur bien-être et leur qualité de vie au fil de leurs parcours de soins (du diagnostic aux soins palliatifs). Pour ce faire, notre équipe a interrogé dans chaque pays concerné des patients, des accompagnants de patients et des associations afin d’identifier les leviers d’amélioration de leur bien-être et de leur qualité de vie qui pourraient être adressés par le développement de services.

A la suite de cela, notre équipe a pré-testé ces idées de services avec les professionnels de santé, avant d’organiser un workshop de co-construction d’une feuille de route de développement de services avec les équipes médicales et marketing de notre client. In fine, plusieurs services ont été déployés dans les pays pilotes puis étendus aux autres pays de la zone, améliorant le parcours patients et positionnant notre client comme acteur majeur de la santé publique.
Alcimed a accompagné un client biopharmaceutique américain à définir la stratégie de lancement de son médicament orphelin en Europe, puis à structurer un plan concret et opérationnel, tant au niveau de la région Europe qu’au niveau de chaque pays ciblé. Véritable feuille de route à destination de chacune des fonctions clés de l’entreprise (médical, marketing, production, règlementaire, ventes), le plan s’étale du pré-lancement (avant l’obtention de l’AMM – Autorisation de Mise sur le Marché) jusqu’aux premières ventes. Notre équipe est également impliquée dans la mise à jour régulière de ce plan, en fonction des évolutions internes ou externes autour de ce lancement.
Nous avons accompagné la Direction Médicale Europe d’un industriel pharmaceutique à optimiser le parcours de soins de patients atteints d’une maladie respiratoire rare dans plusieurs pays européens. Cette maladie rare étant difficile à diagnostiquer et souvent confondue avec des maladies respiratoires plus communes, le délai de diagnostic des patients était trop long (2 à 3 ans). Notre client a souhaité se positionner comme acteur de santé publique en apportant aux hôpitaux référents le service d’Alcimed pour :
1. Diagnostiquer la coordination des soins actuelle entre les différents acteurs de santé inscrits sur le parcours patients
2. Co-définir avec cette équipe multidisciplinaire un modèle de prise en charge idéal du patient et un plan d’actions associé
3. Mettre en place les actions définies au niveau local et national.
Le résultat pour notre client ? Une réduction du délai de diagnostic des patients et une amélioration générale de la coordination des médecins, l’augmentation des prises en charge thérapeutiques et un changement de posture des équipes de vente.
Accompagnement d’un acteur de l’industrie pharmaceutique dans la compréhension des facteurs fondamentaux d’accès au marché pour les médicaments orphelins dans 9 pays émergents. Par l’état des lieux des connaissances en interne, puis la collecte des informations manquantes en termes de marché et d’analyse de la règlementation notamment, Alcimed a permis à son client d’obtenir une vue d’ensemble de la règlementation sur les médicaments orphelins dans les pays émergents et de classer ces pays en fonction de leur niveau d’accessibilité.

Créée en 1993, Alcimed est une société de conseil en innovation et développement de nouveaux marchés spécialisée dans les secteurs innovants : sciences de la vie (santé, biotechnologie, agroalimentaire), énergie, environnement, mobilité, chimie, matériaux, cosmétiques, aéronautique, spatial et défense.

Notre vocation ? Aider les décideurs privés et publics à explorer et développer leurs terres inconnues : les nouvelles technologies, les nouvelles offres, les nouveaux enjeux géographiques, les futurs possibles et les nouvelles manières d’innover.

Répartie dans nos 8 bureaux dans le monde (en France, en Europe, à Singapour et aux Etats-Unis), notre équipe est composée de 220 explorateurs de haut niveau, multiculturels et passionnés, ayant une double culture scientifique/technologique et business.

Notre rêve ? Être 1000, pour dessiner toujours plus avec nos clients le monde de demain.

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