Biothérapies innovantes

Les biothérapies requièrent par définition de maitriser des technologies complexes, que ce soit dans leur conception, leur formulation et les techniques analytiques liées. De plus, leur mécanisme de fonctionnement agit dans beaucoup de cas sur le système immunitaire du patient, et certaines molécules ont démontré de grandes aptitudes thérapeutiques mais aussi des effets secondaires non négligeables. De ce fait, plusieurs approches se développent, telles que la thérapie ciblée, l’usage de vecteurs (véritable prolongement des biothérapies) ou encore la médecine personnalisée (approche fondamentalement différente).

Quelles sont les technologies d’avenir dans les biothérapies ? Comment accélérer la R&D, notamment via l’usage des datas et des modèles de prédiction ? Comment travailler sur les effets secondaires ? Comment améliorer le ciblage des patients sans basculer dans la médecine personnalisée ?

La production des biothérapies innovantes a complètement révolutionné l’industrie pharmaceutique. Les macromolécules telles que les Anti-TNF-alpha, les anticorps monoclonaux ou les protéines recombinantes nécessitent un équipement et un savoir-faire pointus. La bioproduction implique en général des processus longs, avec de nombreuses étapes de production comme la purification et le contrôle qualité. Le choix de la lignée de production est clé pour obtenir le bon rendement industriel. Le dimensionnement des lignes de production est délicat et son ajustement pour faire face à des fluctuations de la demande quasi impossible. Enfin, produire sur plusieurs sites est, d’un point de vue réglementaire, complexe. Les produits étant fragiles, et, souvent injectables, requièrent d’être stériles. Tous ces challenges sont magnifiés dans le cas des nouvelles thérapies cellulaires CAR-T cells, qui nécessitent en plus une maîtrise logistique toute particulière.

Comment passer d’une production par batch à une production continue ? Quelles sont les meilleurs organismes pour produire des thérapies biologiques ? Comment réduire la durée des process et la complexité des contrôles tout en maintenant le niveau de sécurité ? Comment améliorer la logistique des biomédicaments ? Quelle stratégie industrielle adopter ?

Les biothérapies innovantes sont des produits injectables : ce sont donc des produits stériles et dont l’administration peut nécessiter l’intervention d’un professionnel de santé. De plus, leur circulation dans le corps dépend des conditions d’injection, et le franchissement de la barrière hémato-encéphalique reste à ce jour un défi non résolu. Enfin, le ciblage de l’organe ou de la zone du corps à atteindre est un enjeu clé pour augmenter l’activité thérapeutique tout en contenant les effets secondaires.

Quelles sont les meilleures technologies pour développer des biothérapies ciblées ? Comment dépasser les limites actuelles de la science ? Quelles solutions pour amener ou activer le biomédicament au bon endroit ? Comment combiner les thérapies biologiques avec d’autres technologies pour les optimiser ?

Les médicaments biologiques, du fait de la complexité de leur mise au point, de leur production et de leur chaine logistique, coûtent cher. Leur poids de plus en plus important dans l’arsenal thérapeutique est donc un défi pour les systèmes de santé. La commercialisation des biothérapies est l’objet de phases de démonstration scientifique et clinique mais aussi économiques poussées afin d’alimenter les discussions avec les décideurs en charge de la réglementation et du financement de ces thérapies. De plus, afin d’améliorer leur administration, certaines biothérapies sont couplées à l’utilisation d’un dispositif médical, et ces montages peinent à trouver une voie administrative pour leur commercialisation.

Comment accélérer la commercialisation des biothérapies avancées ? Comment démontrer la valeur des biomédicaments ? Comment assurer la juste utilisation de ces biothérapies novatrices par les prescripteurs ?

Les premiers biosimilaires sont apparus dans la première décennie du 21e siècle. Du fait de la complexité de la production des médicaments biologiques, fabriquer un biosimilaire n’est pas une évidence, et l’industriel doit démontrer la similitude des substances actives selon un cahier des charges très strict qui implique la réalisation d’essais cliniques. L’objectif est de prouver que le biosimilaire fournira la même efficacité, tolérance et sureté que la biothérapie de référence, et une autorisation de commercialisation lui est alors accordée. Malgré ces procédures, des industriels pharmaceutiques s’intéressent à cette voie du fait de la taille du marché, et rebattent les cartes d’un marché encore jeune.

Quelle stratégie adopter face à l’arrivée de biosimilaires ? Sur quels segments de marché les biosimilaires vont-ils arriver en priorité ? Quelle est la réglementation dans les différentes régions du globe ?

Les biothérapies avancées bénéficient d’une image globalement positive. Cependant, leur degré d’innovation, leur processus de bioproduction et leur usage dans des pathologies sévères peuvent inquiéter les patients, et l’on a vu ces dernières décennies monter, par exemple, l’hésitation vaccinale. Les effets secondaires importants ou l’administration par injection sont des freins à une bonne adhésion au traitement et à son observance.

Comment mesurer et favoriser l’acceptabilité des thérapies biologiques ? Comment améliorer l’observance des patients ? Comment placer le patient au centre de la démarche d’innovation ? Comment améliorer les parcours de soin ?