Thérapie génique : développez de nouvelles approches thérapeutiques et stratégies d’accès au marché
L’équipe Santé d’Alcimed explore depuis plus de 25 ans le domaine des thérapies géniques, et accompagne ses clients dans leurs projets d’innovation et de développement autour des médicaments de thérapie génique : de la recherche au développement pharmaceutique, jusqu’à leur mise sur le marché.
Les enjeux liés à la thérapie génique et aux médicaments de thérapie génique
-
Qu’est-ce qu’une thérapie génique et qu’est-ce qu’un médicament de thérapie génique ?
Une thérapie génique est une biothérapie qui consiste en l’introduction de matériel génétique dans une cellule dans le but de produire un effet thérapeutique ou réparer un gène défectueux. Historiquement, cela s’est fait le plus souvent à l’aide d’un vecteur viral : un virus rendu inoffensif et capable d’entrer dans les cellules humaines pour délivrer un gène. Depuis quelques années, la définition des thérapies géniques s’élargit grâce au développement de nouvelles technologies, comme la méthode CRISPR-Cas9, permettant de développer de nouvelles approches allant au-delà des vecteurs viraux classiques.
Les médicaments de thérapies géniques sont les médicaments dont le mode de fonctionnement repose sur ce principe. Ils sont classifiés comme médicaments de thérapies innovantes (MTI) et sont soumis aux réglementations des médicaments biologiques.
Une branche spécifique de la thérapie génique qui vise à traiter certains cancers est celle des CAR-T.
-
Quels sont les enjeux liés aux thérapies géniques ?
Initialement imaginée dans les années 70-80 dans le but de traiter les maladies liées au dysfonctionnement d’un gène unique (appelées maladies monogéniques), la thérapie génique s’est révélée au cours des années être prometteuse dans des domaines beaucoup plus larges que les maladies génétiques : oncologie, neurologie, ophtalmologie, cardiovasculaire…
Ainsi, le domaine est en forte croissance et plus de 2000 essais cliniques ont été menés ou sont en cours depuis 1989 et plus de 20 thérapies géniques ont été aujourd’hui approuvées.
Si ce marché se développe, de nombreux enjeux scientifiques et business restent à adresser pour l’industrie pharmaceutique, les biotechs et les centres de recherche :
Comment développer de nouvelles technologies permettant d’optimiser l’adressage des gènes vers les bons organes et les bonnes cellules, que ce soit pour améliorer l’efficacité et la sécurité des traitement actuels ou pour imaginer de nouveaux traitements ?
Quelles technologies pourraient permettre de minimiser l’immunogénicité des vecteurs viraux ? Quelle stratégie thérapeutique globale mettre en place ?
Quelles technologies peuvent permettre de contrôler l’expression d’un gène ? Quelles maladies pourraient être traitées grâce à un tel mécanisme ?
Comment améliorer la robustesse et l’efficacité des procédés de fabrication des thérapies géniques ? Quel choix faire entre le développement de processus de fabrication interne ou externalisation via des CMOs ? Comment sécuriser une chaine d’approvisionnement fiable ?
Comment accompagner la montée en compétences et en puissance des centres de traitement de thérapie génique ? Quand et comment les identifier ?
Quel modèle de financement adopter pour les thérapies géniques ? Quel partage de risque entre les différentes parties prenantes ?
Quelle stratégie de portefeuille adopter pour le développement de ses thérapies géniques ? Quels sont les risques et opportunités pour la thérapie génique dans chaque aire thérapeutique ?
Quelles sont les règlementations en vigueur à travers le monde et quelles sont leurs différences d’un pays ou d’une région à l’autre ? Comment adapter sa stratégie en conséquence ?
Vous avez un projet ? Écrivez-nous !
Comment nous vous accompagnons dans vos projets de thérapie génique et de médicaments de thérapie génique ?
Depuis plus de 25 ans, Alcimed accompagne ses clients sur de nombreuses problématiques liées à la thérapie génique et aux médicaments de thérapie génique, dans de nombreuses aires thérapeutiques, comme la neurologie, l’oncologie, la cardiologie ou les maladies rares.
Nous avons ainsi mené des dizaines de projets sur la thérapie génique pour différents acteurs tels que des institutions et centres de recherche nationaux et européens (par exemple l’AFM/Genethon), des laboratoires pharmaceutiques (par exemple Bayer, Novartis ou Pfizer) des biotechs (par exemple Vertex ou Spark Therapeutics (Roche)) ou encore des associations de patients.
La large diversité de nos clients, des sujets que nous traitons, des champs géographiques et des aires thérapeutiques que nous explorons, mais aussi des types de projets que nous réalisons, nous donne une compréhension globale et approfondie des problématiques clés autour de la thérapie génique.
Nos projets couvrent des sujets divers, comme les nouvelles technologies dans le domaine des thérapies géniques, le développement de stratégies de portefeuille, l’évaluation des opportunités de marché, la recherche de partenaires, la construction de business cases, et bien d’autres !
Les types de projets que nous menons pour nos clients dans ce domaine sont :
|
|
|
Un projet ? Contactez nos explorateurs !
EXEMPLES DE PROJETS RÉCENTS MENÉS POUR NOS CLIENTS DANS LE DOMAINE DES THÉRAPIES GÉNIQUES
Notre vocation ? Aider les décideurs privés et publics à explorer et développer leurs terres inconnues : les nouvelles technologies, les nouvelles offres, les nouveaux enjeux géographiques, les futurs possibles et les nouvelles manières d’innover.
Répartie dans nos 8 bureaux dans le monde (en France, en Europe, à Singapour et aux Etats-Unis), notre équipe est composée de 220 explorateurs de haut niveau, multiculturels et passionnés, ayant une double culture scientifique/technologique et business.
Notre rêve ? Être 1000, pour dessiner toujours plus avec nos clients le monde de demain.
Nos explorations
- Voice of customer
- CCUS
Développez le captage, l’utilisation et le stockage du CO2 pour atteindre vos objectifs de décarbonation
- Décarbonation
Combinez performance énergétique et performance industrielle
- Éco-conception
Développez des produits durables et respectueux de l’environnement grâce à l’éco-conception
- Résilience climatique et adaptation au changement climatique
Améliorez votre résilience face au changement climatique
- Activation
- Améliorez durablement votre satisfaction client en travaillant votre expérience client
- Analysez et comprenez le fonctionnement réel d’un marché grâce à une étude de marché
- Business development
- Business models
- Business plan
- Conseil en innovation
- Construisez votre veille et analyse réglementaire
- Définissez une stratégie commerciale efficace et adaptée à votre marché
- Due diligence
- Elaborez une stratégie de market access solide et différenciante
- Élargissez vos activités en déployant une stratégie de diversification
- Enrichissez votre offre en développant de nouveaux services innovants
- État de l’art
- Étude de filières
- Etudiez vos concurrents grâce à une analyse concurrentielle approfondie
- Évaluation d'opportunités
- Go to market
- Identifiez de nouveaux leviers de croissance avec une stratégie de valorisation
- Imaginez les produits innovants de demain en boostant votre innovation produits
- Montage de dossier
- Nouvelles offres
- Open innovation
- Organiser des workshops sur-mesure avec vos équipes
- Parcours patients
- Positionnement stratégique
- Preuve de concept
- Processus d’innovation
- Projets collaboratifs
- Proposition de valeur
- Prospective
- Réalisez un audit stratégique de votre activité
- Recherche de financement
- Recherche de partenaires
- Réussissez votre lancement de produit grâce à une stratégie marketing et commerciale robuste
- Scouting
- Structurez votre lancement de projet grâce à une feuille de route
- Test and learn : améliorez vos idées en les testant auprès de vos cibles
- Trouver le bon modèle pour bâtir une stratégie d’innovation gagnante
- Validez votre projet grâce au business case
- Voyage d’étude