Thérapie génique
Développez de nouvelles approches thérapeutiques et stratégies d’accès au marché
L’équipe Santé d’Alcimed explore depuis plus de 25 ans le domaine des thérapies géniques, et accompagne ses clients dans leurs projets d’innovation et de développement autour des médicaments de thérapie génique : de la recherche au développement pharmaceutique, jusqu’à leur mise sur le marché.
Les enjeux liés à la thérapie génique et aux médicaments de thérapie génique
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Qu’est-ce qu’une thérapie génique et qu’est-ce qu’un médicament de thérapie génique ?
Une thérapie génique (ou génothérapie) est une biothérapie qui consiste en l’introduction de matériel génétique dans une cellule dans le but de produire un effet thérapeutique ou réparer un gène défectueux. Historiquement, cela s’est fait le plus souvent à l’aide d’un vecteur viral : un virus rendu inoffensif et capable d’entrer dans les cellules humaines pour délivrer un gène. Depuis quelques années, la définition des thérapies géniques s’élargit grâce à l’évolution des technologies, comme la méthode CRISPR-Cas9, permettant de développer des approches allant au-delà des vecteurs viraux classiques.
Les médicaments de thérapies géniques sont les médicaments dont le mode de fonctionnement repose sur ce principe. Ils sont classifiés comme médicaments de thérapies innovantes (MTI) et sont soumis aux réglementations des médicaments biologiques.
Une branche spécifique de la thérapie génique qui vise à traiter certains cancers est celle des CAR-T.
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Quels sont les enjeux liés aux thérapies géniques ?
Initialement imaginée dans les années 70-80 dans le but de traiter les maladies liées au dysfonctionnement d’un gène unique (appelées maladies monogéniques), la thérapie génique s’est révélée au fil des années être prometteuse dans des domaines beaucoup plus larges que les maladies génétiques : oncologie, neurologie, ophtalmologie, cardiovasculaire…
Ainsi, le domaine est en forte croissance et plus de 2000 essais cliniques ont été menés ou sont en cours depuis 1989 et plus de 20 thérapies géniques ont été aujourd’hui approuvées.
Si cette technique se développe, de nombreux enjeux scientifiques et business restent à adresser pour l’industrie pharmaceutique, les biotechs et les centres de recherche :
Comment développer des technologies permettant d’optimiser l’adressage des gènes vers les bons organes et les bonnes cellules, que ce soit pour améliorer l’efficacité et la sécurité des traitement actuels ou en imaginer de nouveaux ?
Quelles technologies pourraient permettre de minimiser l’immunogénicité des vecteurs viraux ? Quelle stratégie thérapeutique globale mettre en place ?
Quelles technologies peuvent permettre de contrôler l’expression d’un gène ? Quelles maladies pourraient être traitées grâce à un tel mécanisme ?
Comment améliorer la robustesse et l’efficacité des procédés de production des génothérapies ? Quel choix faire entre la mise en place de processus de production interne ou externalisation via des CMOs ? Comment sécuriser une chaine d’approvisionnement fiable ?
Comment accompagner la montée en compétences et en puissance des centres de traitement de génothérapie ? Quand et comment les identifier ?
Quel modèle de financement adopter pour les génothérapies ? Quel partage de risque entre les différentes parties prenantes ?
Quelle approche de portefeuille adopter pour le développement de ses génothérapies ? Quels sont les risques et opportunités pour la thérapie génique dans chaque aire thérapeutique ?
Quelles sont les règlementations en vigueur à travers le monde et quelles sont leurs différences d’un pays ou d’une région à l’autre ? Comment adapter son approche en conséquence ?
Vous avez un projet ? Écrivez-nous !
Comment nous vous accompagnons dans vos projets de thérapie génique et de médicaments de thérapie génique ?
Depuis plus de 25 ans, Alcimed accompagne ses clients sur de nombreuses problématiques liées à la thérapie génique et aux médicaments de thérapie génique, dans de nombreuses aires thérapeutiques, comme la neurologie, l’oncologie, la cardiologie ou les maladies rares.
Nous avons ainsi mené des dizaines de projets sur la génothérapie pour différents acteurs tels que des institutions et centres de recherche nationaux et européens (par exemple l’AFM/Genethon), des laboratoires pharmaceutiques (par exemple Bayer, Novartis ou Pfizer) des biotechs (par exemple Vertex ou Spark Therapeutics (Roche)) ou encore des associations de patients.
La large diversité de nos clients, des sujets que nous traitons, des champs géographiques et des aires thérapeutiques que nous explorons, mais aussi des types de projets que nous réalisons, nous donne une compréhension globale et approfondie des problématiques clés autour de la génothérapie.
Nos projets couvrent des sujets divers, comme les technologies dans le domaine des thérapies géniques, la mise en place de stratégies de portefeuille, l’évaluation des opportunités de marché, la recherche de partenaires, la construction de business cases, et bien d’autres !
Les types de projets que nous menons pour nos clients dans ce domaine sont :
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Un projet ? Contactez nos explorateurs !
EXEMPLES DE PROJETS RÉCENTS MENÉS POUR NOS CLIENTS DANS LE DOMAINE DES THÉRAPIES GÉNIQUES
Notre vocation ? Aider les décideurs privés et publics à explorer et développer leurs terres inconnues : les nouvelles technologies, les nouvelles offres, les nouveaux enjeux géographiques, les futurs possibles et les nouvelles manières d’innover.
Répartie dans nos 8 bureaux dans le monde (en France, en Europe, à Singapour et aux Etats-Unis), notre équipe est composée de 220 explorateurs de haut niveau, multiculturels et passionnés, ayant une double culture scientifique/technologique et business.
Notre rêve ? Être 1000, pour dessiner toujours plus avec nos clients le monde de demain.
Nos explorations
- Activation
Engagez davantage vos clients et prospects avec une stratégie d’activation marketing
- Analyse concurrentielle
Étudiez vos concurrents grâce à une étude concurrentielle approfondie
- Analyse réglementaire
Construisez votre veille et analyse réglementaire
- Audit stratégique
Réalisez un audit stratégique de votre activité
- Business case
Validez votre projet grâce au business case
- CCUS
Développez le captage, l’utilisation et le stockage du CO2 pour atteindre vos objectifs de décarbonation
- Coproduit
Créez de la valeur à partir des coproduits générés par votre processus de production
- Décarbonation
Combinez performance énergétique et performance industrielle
- Éco-conception
Développez des produits durables et respectueux de l’environnement grâce à l’éco-conception
- État de l’art
Analysez les connaissances existantes dans un domaine avec un état de l’art
- Étude de filières
Développez un écosystème d’excellence avec une étude de filière
- Étude de marché
Analysez et comprenez le fonctionnement réel d’un marché grâce à une étude de marché
- Expérience client
Améliorez durablement votre satisfaction client en travaillant votre expérience client
- Feuille de route
Structurez votre lancement de projet grâce à une feuille de route
- Go to market
Réussissez votre lancement grâce à une stratégie go-to-market
- Innovation produits
Imaginez les produits innovants de demain en boostant votre innovation produits
- Lancement produit
Réussissez votre lancement de produit grâce à une stratégie marketing et commerciale robuste
- Market access
Élaborez une stratégie de market access solide et différenciante
- Montage de dossier
Faites-vous accompagner pour réussir votre montage de dossier de financement
- Nouveaux services
Enrichissez votre offre en développant de nouveaux services innovants
- Nouvelles offres
Démarquez-vous avec de nouvelles offres différenciantes
- Parcours patients
Construisez les parcours de soins de demain et fluidifiez la prise en charge des patients
- Positionnement stratégique
Démarquez-vous de la concurrence grâce à une bonne stratégie de positionnement
- Preuve de concept
Démontrez la faisabilité de votre produit ou service avec une POC
- Projets collaboratifs
Structurez et animez vos projets collaboratifs
- Relocalisation
Optimisez vos filières de production et d’approvisionnement, et accélérez votre transition écologique par la relocalisation de vos activités
- Résilience climatique et adaptation au changement climatique
Améliorez votre résilience face au changement climatique
- Stratégie commerciale
Définissez une stratégie commerciale efficace et adaptée à votre marché
- Stratégie d'innovation
Trouvez le bon modèle pour bâtir une stratégie d’innovation gagnante
- Stratégie de diversification
Élargissez vos activités en déployant une stratégie de diversification
- Stratégie de valorisation
Identifiez de nouveaux leviers de croissance avec une stratégie de valorisation
- Test and learn
Améliorez vos idées en les testant auprès de vos cibles
- Voice of customer
Identifiez les attentes de vos clients et orientez votre stratégie
- Workshop
Organisez des workshops sur-mesure avec vos équipes
- Business development
- Business models
- Business plan
- Conseil en innovation
- Due diligence
- Évaluation d'opportunités
- Open innovation
- Processus d’innovation
- Proposition de valeur
- Prospective
- Recherche de financement
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- Scouting
- Voyage d’étude