Thérapie génique

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Développez de nouvelles approches thérapeutiques et stratégies d’accès au marché

L’équipe Santé d’Alcimed explore depuis plus de 25 ans le domaine des thérapies géniques, et accompagne ses clients dans leurs projets d’innovation et de développement autour des médicaments de thérapie génique : de la recherche au développement pharmaceutique, jusqu’à leur mise sur le marché.

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    Les enjeux liés aux thérapies géniques et aux médicaments de thérapie génique

    Initialement imaginée dans les années 70-80 dans le but de traiter les maladies liées au dysfonctionnement d’un gène unique (appelées maladies monogéniques), la thérapie génique s’est révélée au fil des années être prometteuse dans des domaines beaucoup plus larges que les maladies génétiques : oncologie, neurologie, ophtalmologie, cardiovasculaire…

    Ainsi, le domaine est en forte croissance et plus de 2000 essais cliniques ont été menés ou sont en cours depuis 1989 et plus de 20 thérapies géniques ont été aujourd’hui approuvées.

    Si cette technique se développe, de nombreux enjeux scientifiques et business restent à adresser pour l’industrie pharmaceutique, les biotechs et les centres de recherche :

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      Comment nous vous accompagnons dans vos projets de thérapies géniques et de médicaments de thérapie génique

      Depuis plus de 25 ans, Alcimed accompagne ses clients sur de nombreuses problématiques liées à la thérapie génique et aux médicaments de thérapie génique, dans de nombreuses aires thérapeutiques, comme la neurologie, l’oncologie, la cardiologie ou les maladies rares.

      Nous avons ainsi mené des dizaines de projets sur la génothérapie pour différents acteurs tels que des institutions et centres de recherche nationaux et européens (par exemple l’AFM/Genethon), des laboratoires pharmaceutiques (par exemple Bayer, Novartis ou Pfizer) des biotechs (par exemple Vertex ou Spark Therapeutics (Roche)) ou encore des associations de patients.

      La large diversité de nos clients, des sujets que nous traitons, des champs géographiques et des aires thérapeutiques que nous explorons, mais aussi des types de projets que nous réalisons, nous donne une compréhension globale et approfondie des problématiques clés autour de la génothérapie.

      Nos projets couvrent des sujets divers, comme les technologies dans le domaine des thérapies géniques, la mise en place de stratégies de portefeuille, l’évaluation des opportunités de marché, la recherche de partenaires, la construction de business cases, et bien d’autres !

      Ils témoignent

      • TCV_Innovio_miniature_site_FR_min
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        Mark TWYMAN

        Senior VP and Chief Commercial Officer

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        Melissa Guyot & Bertrand Coissac

        Corporate Development Manager & Vice Président du Corporate Development

      Exemples de projets récents menés pour nos clients dans le domaine de la thérapie génique

      • Construction d’une stratégie de portefeuille en thérapie génique

        Un de nos clients, acteur majeur en thérapie génique, souhaitait comprendre comment faire évoluer sa stratégie de portefeuille en s’engageant dans des aires thérapeutiques inédites.

        Dans ce but, Alcimed a réalisé 7 évaluations d’opportunités pour différentes maladies en identifiant leur potentiel (sévérité de la maladie, impact sur le système de soin, opportunité pour la génothérapie, population de patients, etc.) et le risque associé (traitements actuels, risques pour la génothérapie liée à la structure de soin déjà en place, faisabilité d’un essai clinique etc.).

        Avec les business cases construits, les nouvelles aires thérapeutiques considérées ont pu être comparées et priorisées, les synergies évaluées, afin d’orienter les développements de notre client dans une logique de portefeuille.

      • Identification et évaluation des technologies pertinentes pour maintenir une plateforme d’excellence en thérapie génique

        Alcimed a accompagné un acteur majeur de la thérapie génique dans l’identification et l’analyse de 24 familles de technologies émergentes pouvant potentiellement disrupter leur activité, par exemple dans le domaine de l’immunotolérance ou du capside engineering.

        Les technologies ont été priorisées par notre équipe selon leur niveau de maturité (preuves, premiers essais…) et les opportunités ou risques qu’elles représentaient pour cet acteur.

        Ensuite, au cours d’une session de travail avec tous les membres du comité de direction, les technologies permettant de maintenir une position de leader ont été sélectionnées pour aboutir à la définition d’une stratégie d’innovation.

      • Création d’un modèle innovant d’accès pour une thérapie génique « first-in-class »

        Nous avons accompagné un industriel pharmaceutique européen, en phase de pré-lancement de la première génothérapie d’une pathologie donnée. La question était de préparer au mieux l’acceptation par les autorités de santé de cette thérapie innovante, délivrée ponctuellement et a priori avec un coût élevé par rapport aux médicaments de référence.

        Nous avons pu évaluer la perception des institutions publiques et des prescripteurs de la valeur apportée par ce médicament de thérapie génique, grâce à des discussions et à un benchmark des thérapies géniques déjà approuvées, puis testé le potentiel des différents modèles de financement pour cette biothérapie (ex : « Pay-for-Performance », modèle d’abonnement, etc.).

        Un modèle d’accès innovant a ainsi émergé, soutenu par un plan d’actions pan-européen pour assurer à notre client le succès de la commercialisation de sa génothérapie.

      • Positionnement de l’offre de thérapie génique d’une CMO

        Une CMO (Contract Manufacturing Organization) européenne souhaitait évaluer l’opportunité que représentait pour elle la création d’une offre autour de la thérapie génique et comprendre comment positionner son offre.

        Pour cela, Alcimed a analysé les offres concurrentes proposées par les acteurs CMO déjà présents en génothérapie, pour aboutir à une segmentation fine de l’offre. Puis, une investigation terrain de la demande a permis de définir la typologie de clients cibles, leurs critères de choix de partenaires, et les services associés nécessaires.

        Le résultat pour notre client ? Une stratégie marketing claire, et sa feuille de route associée, tant technique que commerciale.

      • Sélection des meilleures opportunités de développement pour une thérapie génique dans les maladies rares

        Nous avons accompagné une biotech spécialisée dans la thérapie génique dans le domaine des maladies rares dans un de ses projets stratégiques de développement. Le but de notre client était de construire une franchise dans le domaine de la neuro-ophtalmologie pour les 5 prochaines années.

        Le principal défi étant lié à la nature des maladies rares (peu ou pas d’information, une forte dispersion des patients, des parcours de soin peu optimisés, des disparités fortes entre les géographies, etc…), nous avons aidé notre client dans une pré-évaluation commerciale sur 3 maladies rares ophtalmiques : description de la maladie, analyse épidémiologique, pratiques de diagnostic et de traitement, paysage concurrentiel, ou encore besoins non satisfaits afin de guider notre client vers des opportunités commerciales, de lui indiquer comment les adresser, et recommander l’opportunité sur laquelle travailler en priorité.

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        Pour aller plus loin