Il existe plus de 7000 maladies rares identifiées, et elles concernent 3 millions de français, et 25 millions d’Européens. Néanmoins, chaque maladie concerne un nombre très limité de patients : la R&D peut donc être très longue et coûteuse pour le développement de moyens de diagnostic ou de traitement spécifiques. De nombreuses maladies rares sont d’ailleurs considérées comme « orphelines », c’est-à-dire qu’il n’y a pas de traitement efficace disponible.
Dans ce contexte, miser sur l’engagement patient dans la recherche est fondamental. Alcimed fait un tour d’horizon des raisons essentielles pour lesquelles c’est un enjeu majeur du domaine.
Dans les maladies rares, le patient a plus que dans tout autre domaine une position de patient expert, ayant une connaissance unique de sa maladie.
Echanger directement avec les patients permet donc de recueillir des informations précieuses sur les symptômes et manifestations cliniques, la progression de la maladie, ou encore son impact sur la vie quotidienne. Cette contribution peut accélérer le processus de recherche en fournissant des données pertinentes et en aidant les chercheurs à mieux comprendre ces pathologies.
Etablir cette relation de confiance avec les patients est d’autant plus important que leur nombre est très limité, rendant les connaissances qu’ils apportent inestimables.
Une communication directe entre les chercheurs des entreprises pharmaceutiques et/ou des instituts de recherche et les patients dès les stades précoces de R&D permet une meilleure compréhension des besoins et attentes : toutes les conditions sont alors réunies pour pouvoir développer des traitements ciblés (médicaments, …), répondant aux besoins réels, et permettant une amélioration de la qualité de vie des patients atteints de maladies orphelines.
A plus long terme, cela permet également de renforcer la participation des patients aux essais cliniques, et leur adhésion au traitement.
L’implication du patient dans la conception des essais cliniques est intéressante, car elle permet de prendre en compte ses besoins et ses préférences dans ce cadre.
En effet, le patient peut contribuer à la définition des critères d’évaluation des médicaments, à la sélection des mesures de résultats pertinentes, ou encore à l’identification des obstacles potentiels à la participation d’autres patients. Cela augmente les chances de recrutement et de rétention des participants aux essais cliniques, un point particulièrement complexe dans le domaine des maladies rares.
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Puisque les maladies rares touchent chacune une population réduite, la défense des intérêts des patients atteints de maladies orphelines est souvent négligée. Or, il est fondamental d’attirer l’attention sur ces maladies afin de sensibiliser le grand public et les professionnels de santé (soignants, …), et ainsi mobiliser des ressources pour la recherche et le développement de médicaments.
Les patients peuvent contribuer à cette sensibilisation de manière très impactante, que ce soit à travers des évènements, des campagnes de sensibilisation ou les réseaux sociaux par exemple. Ils peuvent partager leur histoire et ainsi jouer un rôle phare pour aider à éduquer le grand public, à réduire les stigmates associés aux maladies rares et à promouvoir la recherche et l’accès aux soins.
Les patients atteints de maladies orphelines ont besoin de soutien et d’accompagnement tout au long de leur parcours de soins. L’engagement patient dans la recherche peut permettre de mieux comprendre leur situation, et ainsi aider à mettre en place des services de soutien adaptés.
Les associations de patients jouent notamment un rôle important dans la communication autour des maladies rares, et dans le soutien mutuel des personnes touchées. En collaborant avec d’autres patients, les personnes atteintes peuvent partager leurs expériences, et réduire l’isolement social et émotionnel souvent associé aux maladies orphelines. De plus, l’engagement de ces associations dans la recherche permet également de les crédibiliser vis-à-vis du grand public et des instances de santé, et donc de sensibiliser de manière plus efficace aux maladies rares.
Dans l’ensemble, l’inclusion des patients dans le processus de R&D est un enjeu majeur dans le domaine des maladies rares. Impliquer les patients dès les stades précoces de développement permet d’accélérer le processus à la fois grâce à leurs connaissances de la maladie, mais aussi grâce à une inclusion facilitée dans les essais cliniques. La mise en œuvre de cette relation de collaboration privilégiée permet aussi aux entreprises pharmaceutiques d’améliorer la qualité de vie des patients dès les phases de développement, et de participer à leur soutien au quotidien, notamment via les associations de patients et les actions de sensibilisation. Alcimed peut vous accompagner dans vos projets liés à l’optimisation de la R&D et des parcours patients. N’hésitez pas à contacter notre équipe !
A propos de l’auteur,
Richard, Responsable de mission Senior au sein de l’équipe Sciences de la vie d’Alcimed en France
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