Es gibt mehr als 7000 identifizierte seltene Krankheiten, von denen 3 Millionen Franzosen und 25 Millionen Europäer betroffen sind. Dennoch betrifft jede Krankheit nur eine sehr begrenzte Anzahl von Patienten: Die Forschung und Entwicklung kann daher sehr langwierig und kostspielig sein, um spezifische Diagnose- oder Behandlungsmöglichkeiten zu entwickeln. Viele seltene Krankheiten gelten im Übrigen als „Orphan Diseases“, d. h. es gibt keine wirksame Behandlung.
In diesem Zusammenhang ist es von grundlegender Bedeutung, auf das Patient Engagement in der Forschung zu setzen. Alcimed gibt einen Überblick über die wichtigsten Gründe, warum Patient Engagement ein zentrales Thema in diesem Bereich ist.
Bei seltenen Krankheiten hat der Patient mehr als in jedem anderen Bereich die Position eines Experten, der über ein einzigartiges Wissen über seine Krankheit verfügt.
Der direkte Austausch mit Betroffenen ermöglicht es daher, wertvolle Informationen über die Symptome und klinischen Manifestationen, den Krankheitsverlauf oder die Auswirkungen der Krankheit auf das tägliche Leben zu sammeln. Dieser Beitrag kann den Forschungsprozess beschleunigen, indem er relevante Daten liefert und den Forschern hilft, diese Krankheiten besser zu verstehen.
Der Aufbau eines solchen Vertrauensverhältnisses zu den Patienten ist umso wichtiger, da ihre Zahl sehr gering ist und das Wissen, das sie beisteuern, daher von unschätzbarem Wert ist.
Eine direkte Kommunikation zwischen Forschern von Pharmaunternehmen und/oder Forschungsinstituten und Patienten in den frühen Stadien der F&E ermöglicht ein besseres Verständnis der Bedürfnisse und Erwartungen: Alle Voraussetzungen sind dann gegeben, um gezielte Behandlungen (Medikamente, …) entwickeln zu können, die den tatsächlichen Bedürfnissen entsprechen und eine Verbesserung der Lebensqualität von Personen mit seltenen Krankheiten ermöglichen.
Längerfristig wird dadurch auch die Teilnahme der Patienten an klinischen Studien und ihre Therapietreue gefördert.
Patient Engagement ist für die Gestaltung klinischer Studien interessant, da es ermöglicht, die Bedürfnisse und Präferenzen von Betroffenen in diesem Rahmen zu berücksichtigen.
So kann der Patient bei der Festlegung der Kriterien für die Arzneimittelprüfung, bei der Auswahl relevanter Ergebnismessungen oder bei der Ermittlung potenzieller Hindernisse für die Teilnahme anderer Patienten mitwirken. Dies erhöht die Chancen, Teilnehmer für klinische Studien zu gewinnen und zu halten, was bei seltenen Krankheiten ein besonders komplexer Punkt ist.
Da seltene Krankheiten jeweils nur eine kleine Bevölkerungsgruppe betreffen, wird die Interessenvertretung von Patienten mit Orphan Diseases oft vernachlässigt. Es ist jedoch von grundlegender Bedeutung, die Aufmerksamkeit auf diese Krankheiten zu lenken, um die breite Öffentlichkeit und die Angehörigen der Gesundheitsberufe (Pflegekräfte, …) zu sensibilisieren und so Ressourcen für die Forschung und die Entwicklung von Medikamenten zu mobilisieren.
Patienten können auf sehr einflussreiche Weise zu dieser Sensibilisierung beitragen, z. B. durch Veranstaltungen, Aufklärungskampagnen oder soziale Netzwerke. Sie können ihre Geschichte mitteilen und so eine Vorreiterrolle spielen, um dabei zu helfen, die breite Öffentlichkeit aufzuklären, das mit seltenen Krankheiten verbundene Stigma abzubauen und die Forschung und den Zugang zu medizinischer Versorgung zu fördern.
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Personen, die an seltenen Krankheiten leiden, benötigen während ihres gesamten Behandlungsverlaufs Unterstützung und Begleitung. Patient Engagement in der F&E kann zu einem besseren Verständnis ihrer Situation führen und so helfen, geeignete Unterstützungsdienste einzurichten.
Patientenorganisationen spielen insbesondere eine wichtige Rolle bei der Kommunikation in Bezug auf seltene Krankheiten und bei der gegenseitigen Unterstützung der Betroffenen. Durch die Zusammenarbeit mit anderen Patienten können Betroffene ihre Erfahrungen austauschen und die soziale und emotionale Isolation, die häufig mit seltenen Krankheiten einhergeht, verringern. Darüber hinaus trägt das Engagement dieser Vereinigungen in der Forschung auch zu ihrer Glaubwürdigkeit gegenüber der breiten Öffentlichkeit und den Gesundheitsbehörden bei, wodurch das Bewusstsein für seltene Krankheiten effektiver geschärft werden kann.
Insgesamt ist die Einbeziehung von Patient Engagement im F&E-Prozess ein wichtiges Thema im Bereich der seltenen Krankheiten. Die Einbeziehung von Patienten in frühen Entwicklungsstadien beschleunigt den Prozess sowohl durch ihr Wissen über die Krankheit als auch durch die erleichterte Aufnahme in klinische Studien. Die Umsetzung dieser privilegierten Kooperationsbeziehung ermöglicht es den Pharmaunternehmen auch, die Lebensqualität der Patienten bereits in der Entwicklungsphase zu verbessern und sich an ihrer Unterstützung im Alltag zu beteiligen, insbesondere durch Patientenorganisationen und Sensibilisierungsmaßnahmen. Alcimed kann Sie bei Ihren Projekten im Zusammenhang mit der Optimierung der F&E und der Patientenpfade unterstützen. Zögern Sie nicht, unser Team zu kontaktieren!
Über den Autor,
Richard, Senior Project Manager in Alcimeds Life Sciences Team in Frankreich
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