ARN messager (ARNm) : innovez sur le marché des thérapies basées sur l’ARN
L’équipe d’Alcimed accompagne ses clients dans l’exploration des technologies d’ARN, le potentiel de leur utilisation thérapeutique, les questions relatives aux thérapies ARN, en particulier les progrès récents des thérapies à ARNm avec l’approbation des premiers vaccins à ARNm.
Les enjeux liés à l’ARN messager (ARNm)
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Qu’est-ce que l’ARNm et qu’est-ce qu’un ARN thérapeutique ?
Alors que l’ADN (acide désoxyribonucléique) est la principale bibliothèque d’information génétique, l’ARN (acide ribonucléique) en est le bibliothécaire et le traducteur, veillant à ce que les bons gènes soient exprimés au bon moment et au bon endroit. La figure centrale de l’expression des gènes est l’ARN messager ou ARNm, qui traduit directement les informations stockées dans le génome en protéines fonctionnelles. D’autres types d’ARN, tels que les micro-ARN et les ARNsi, sont capables de réguler la façon dont les ARNm se traduisent en protéines, afin d’améliorer ou de réduire au silence leur expression. Toutes ces formes d’ARN constituent le domaine des thérapies par ARN.
La première thérapie par ARN a été approuvée en 1998 pour traiter la rétinite à CMV en utilisant la technologie de l’ARN antisens. Il existe maintenant 6 thérapies antisens sur le marché. L’utilisation de deux technologies de petits ARN interférents et d’une technologie d’ARN aptamère a également été approuvée. Ces thérapies couvrent déjà un large éventail de maladies. Les vaccins ARNm utilisés en réponse à la pandémie COVID-19, qui montrent une excellente efficacité, constituent la preuve de concept des thérapies par ARNm. Cela rend ainsi l’utilisation thérapeutique des technologies ARN largement illimitée. Nous prévoyons que les thérapies à ARNm, en particulier les vaccins à ARN messager, verront leur utilisation préventive et thérapeutique s’accélérer rapidement dans un avenir proche.
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Quels sont les enjeux liés à l’ARNm ?
Avec le lancement des vaccins à ARNm COVID-19, le marché des thérapies à ARNm a changé à jamais. On s’attend à ce qu’il y ait de plus en plus produits qui arrivent sur ce marché, avec une accélération de la mise sur le marché. Si les vaccins à ARNm COVID-19 se sont avérés extrêmement efficaces pour déclencher une réponse immunitaire, l’accueil général réservé à leur introduction n’a pas été uniformément positif. Cela soulève des questions intéressantes sur la voie à suivre pour que le marché des médicaments à ARN messager trouve une croissance durable sur le long terme.
Les principaux défis pour le marché des ARNm thérapeutiques sont :
À quoi ressemble un plan de fabrication évolutif pour l'ARNm ? Des redondances sont-elles nécessaires pour les fournisseurs de matières premières ? Quels investissements ou acquisitions de partenariats sont nécessaires pour garantir que la capacité de production réponde à la demande ?
Face à la dégradation facile de l'ARN, quelles sont les améliorations techniques à apporter aux thérapies à ARNm pour les rendre plus thermostables ? Notre chaîne actuelle d'administration des médicaments peut-elle répondre aux exigences de stockage et de stabilité de nos formulations actuelles ? Quels acteurs seront en mesure de rendre les thérapies ARNm plus accessibles sans augmenter considérablement le coût des produits ?
La reformulation peut-elle diminuer la fréquence et la durée des effets indésirables sans sacrifier l’efficacité ? Quels types d'engagement des parties prenantes seront nécessaires pour surmonter ces perceptions ? Cela modifiera-t-il le chemin clinique vers la commercialisation des vaccins et des médicaments à ARNm ?
Quelles technologies ARNm conviennent le mieux aux vaccins et aux thérapies contre le cancer ? Quels sont les besoins non satisfaits que les technologies à ARNm sont à même de combler ? Quelle est la bonne stratégie de développement ?
1) l'adressage efficace et la délivrance ciblée (LNP, etc.)
2) l'obtention pour les thérapies (par opposition au vaccin) du bon équilibre entre efficacité et immunogénicité - par exemple en utilisant des bases modifiées, des LNP ciblées pour une cible cellulaire particulière ou des stratégies d'auto-amplification de l'ARNm pour atteindre différents objectifs.
Quelle plateforme technologique ARNm servira le mieux le pipeline de produits ? Quelles sont les technologies émergentes et comment les intégrer dans le portefeuille pour rester à la pointe ? Quels sont les partenariats clés à établir en matière de R&D pour pouvoir diriger les futures améliorations technologiques ?
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Comment nous vous accompagnons dans vos projets ARN messager (ARNm) ?
Alcimed accompagne ses clients dans la compréhension du marché des technologies ARNm afin de mieux appréhender les enjeux du domaine, et dans le développement de nouveaux vaccins et traitements à ARNm qui répondent aux exigences spécifiques des acteurs face aux différentes menaces.
Nous accompagnons ainsi les décideurs de l’industrie de la santé (comités exécutifs, stratégie de nouveaux produits, marketing, innovation technologique, R&D, …) dans l’exploration de ce marché et dans leurs projets ARNm.
La grande diversité de nos clients (acteurs pharmaceutiques, biotechs, centres de recherche, startups, …), dans le monde entier, et des types de projets que nous menons, nous donne une compréhension globale et approfondie des dynamiques changeantes dans ce domaine en pleine expansion. Si l’on ajoute à cela notre vaste expertise dans les domaines des vaccins, de l’oncologie et des maladies rares, Alcimed est en mesure de fournir une perspective stratégique complète sur l’ampleur de la disruption que représentera la technologie ARNm.
Les types de projets que nous menons pour nos clients dans ce domaine sont :
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EXEMPLES DE PROJETS RÉCENTS MENÉS POUR NOS CLIENTS DANS LE DOMAINE DE L’ARNm
Notre vocation ? Aider les décideurs privés et publics à explorer et développer leurs terres inconnues : les nouvelles technologies, les nouvelles offres, les nouveaux enjeux géographiques, les futurs possibles et les nouvelles manières d’innover.
Répartie dans nos 8 bureaux dans le monde (en France, en Europe, à Singapour et aux Etats-Unis), notre équipe est composée de 220 explorateurs de haut niveau, multiculturels et passionnés, ayant une double culture scientifique/technologique et business.
Notre rêve ? Être 1000, pour dessiner toujours plus avec nos clients le monde de demain.
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