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ARN messager (ARNm) : innovez sur le marché des thérapies basées sur l’ARN

L’équipe d’Alcimed accompagne ses clients dans l’exploration des technologies d’ARN, le potentiel de leur utilisation thérapeutique, les questions relatives aux thérapies ARN, en particulier les progrès récents des thérapies à ARNm avec l’approbation des premiers vaccins à ARNm.

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Les enjeux liés à l’ARN messager (ARNm)

  • Qu’est-ce que l’ARNm et qu’est-ce qu’un ARN thérapeutique ?

Alors que l’ADN (acide désoxyribonucléique) est la principale bibliothèque d’information génétique, l’ARN (acide ribonucléique) en est le bibliothécaire et le traducteur, veillant à ce que les bons gènes soient exprimés au bon moment et au bon endroit. La figure centrale de l’expression des gènes est l’ARN messager ou ARNm, qui traduit directement les informations stockées dans le génome en protéines fonctionnelles. D’autres types d’ARN, tels que les micro-ARN et les ARNsi, sont capables de réguler la façon dont les ARNm se traduisent en protéines, afin d’améliorer ou de réduire au silence leur expression. Toutes ces formes d’ARN constituent le domaine des thérapies par ARN.

La première thérapie par ARN a été approuvée en 1998 pour traiter la rétinite à CMV en utilisant la technologie de l’ARN antisens. Il existe maintenant 6 thérapies antisens sur le marché. L’utilisation de deux technologies de petits ARN interférents et d’une technologie d’ARN aptamère a également été approuvée. Ces thérapies couvrent déjà un large éventail de maladies. Les vaccins ARNm utilisés en réponse à la pandémie COVID-19, qui montrent une excellente efficacité, constituent la preuve de concept des thérapies par ARNm. Cela rend ainsi l’utilisation thérapeutique des technologies ARN largement illimitée. Nous prévoyons que les thérapies à ARNm, en particulier les vaccins à ARN messager, verront leur utilisation préventive et thérapeutique s’accélérer rapidement dans un avenir proche.

  • Quels sont les enjeux liés à l’ARNm ?

Avec le lancement des vaccins à ARNm COVID-19, le marché des thérapies à ARNm a changé à jamais. On s’attend à ce qu’il y ait de plus en plus produits qui arrivent sur ce marché, avec une accélération de la mise sur le marché. Si les vaccins à ARNm COVID-19 se sont avérés extrêmement efficaces pour déclencher une réponse immunitaire, l’accueil général réservé à leur introduction n’a pas été uniformément positif. Cela soulève des questions intéressantes sur la voie à suivre pour que le marché des médicaments à ARN messager trouve une croissance durable sur le long terme.

Les principaux défis pour le marché des ARNm thérapeutiques sont :

Comme pour toute nouvelle technologie, le développement d’une chaîne d’approvisionnement solide de matières premières est une caractéristique importante lors du changement d’échelle de production d’une nouvelle technologie. La disponibilité et l’uniformité des matières premières utilisées dans les thérapies et les vaccins à ARN messager sont de qualité et de quantité variables. Cela signifie qu'il faut encourager le développement d'un écosystème technologique ARNm robuste afin de s'assurer que les technologies auxiliaires nécessaires à la mise sur le marché de ces thérapies et vaccins ne soient pas limitées par le rythme de l'expansion rapide du domaine.

À quoi ressemble un plan de fabrication évolutif pour l'ARNm ? Des redondances sont-elles nécessaires pour les fournisseurs de matières premières ? Quels investissements ou acquisitions de partenariats sont nécessaires pour garantir que la capacité de production réponde à la demande ?
Le lancement réussi des vaccins à ARNm contre le virus SARS-CoV-2, qui ont remporté la victoire en termes d'efficacité dans la course effrénée des vaccins approuvés dans cette pandémie de COVID-19, indique clairement que les technologies à ARNm présentent des avantages considérables en termes de temps de développement R&D et de force d'expression de la cible. Toutefois, les exigences en matière de stockage et de stabilité des vaccins à ARNm actuels créent des problèmes logistiques qui devront être résolus à long terme pour que les thérapies à ARNm puissent être utilisées universellement dans différents environnements de soins de santé.

Face à la dégradation facile de l'ARN, quelles sont les améliorations techniques à apporter aux thérapies à ARNm pour les rendre plus thermostables ? Notre chaîne actuelle d'administration des médicaments peut-elle répondre aux exigences de stockage et de stabilité de nos formulations actuelles ? Quels acteurs seront en mesure de rendre les thérapies ARNm plus accessibles sans augmenter considérablement le coût des produits ?
Malgré l'enthousiasme suscité par la confirmation de l'efficacité des vaccins à ARN messager, des rapports négatifs sur les effets secondaires des vaccins ont été largement diffusés dans les médias, créant un doute quant à l’innocuité des vaccins à ARNm. Des questions subsistent quant à savoir si ces préoccupations en matière d’innocuité se perpétueront avec la mise sur le marché de médicaments à ARNm non vaccinaux.

La reformulation peut-elle diminuer la fréquence et la durée des effets indésirables sans sacrifier l’efficacité ? Quels types d'engagement des parties prenantes seront nécessaires pour surmonter ces perceptions ? Cela modifiera-t-il le chemin clinique vers la commercialisation des vaccins et des médicaments à ARNm ?
Le plus grand défi pour les thérapies à ARNm à court terme est de choisir une direction à suivre. Avec une forte preuve de concept de l’expression des protéines, il y a peu de limites aux utilisations thérapeutiques potentielles des des thérapies à ARNm pour le moment. Le défi sera donc d’être sélectif quant aux cibles à développer.

Quelles technologies ARNm conviennent le mieux aux vaccins et aux thérapies contre le cancer ? Quels sont les besoins non satisfaits que les technologies à ARNm sont à même de combler ? Quelle est la bonne stratégie de développement ?
La formulation idéale de la technologie ARNm spécifiquement adaptée aux vaccins à ARNm par rapport aux médicaments à ARNm pour l'expression des protéines en oncologie ou pour les maladies rares n'a pas encore été déterminée. Par conséquent, il est crucial pour les entreprises de faire les bons choix de plateforme qui s'alignent sur leurs orientations thérapeutiques (y compris par le biais de partenariats) en ce qui concerne :
1) l'adressage efficace et la délivrance ciblée (LNP, etc.)
2) l'obtention pour les thérapies (par opposition au vaccin) du bon équilibre entre efficacité et immunogénicité - par exemple en utilisant des bases modifiées, des LNP ciblées pour une cible cellulaire particulière ou des stratégies d'auto-amplification de l'ARNm pour atteindre différents objectifs.

Quelle plateforme technologique ARNm servira le mieux le pipeline de produits ? Quelles sont les technologies émergentes et comment les intégrer dans le portefeuille pour rester à la pointe ? Quels sont les partenariats clés à établir en matière de R&D pour pouvoir diriger les futures améliorations technologiques ?

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Comment nous vous accompagnons dans vos projets ARN messager (ARNm) ?

Alcimed accompagne ses clients dans la compréhension du marché des technologies ARNm  afin de mieux appréhender les enjeux du domaine, et dans le développement de nouveaux  vaccins  et traitements à ARNm qui répondent aux exigences spécifiques des acteurs face aux différentes menaces.

Nous accompagnons ainsi les décideurs de l’industrie de la santé (comités exécutifs, stratégie de nouveaux produits, marketing, innovation technologique,  R&D, …) dans l’exploration de ce marché et dans leurs projets ARNm.

La grande diversité de nos clients (acteurs pharmaceutiques, biotechs, centres de recherche, startups, …), dans le monde entier, et des types de projets que nous menons, nous donne une compréhension globale et approfondie des dynamiques changeantes dans ce domaine en pleine expansion. Si l’on ajoute à cela notre vaste expertise dans les domaines des vaccins, de l’oncologie et des maladies rares, Alcimed est en mesure de fournir une perspective stratégique complète sur l’ampleur de la disruption que représentera la technologie ARNm.

Les types de projets que nous menons pour nos clients dans ce domaine sont :

  • Analyse de la réglementation 
  • État de l’art
  • Lancement produit  
  • Prospective
  • Valorisation  
  • Open innovation  
  • Audit stratégique  
  • Positionnement stratégique
  • Stratégie d’innovation
  • Business case  
  • Étude de marché
  • Proposition de valeur  
  • Recherche de financement  
  • Recherche de partenaires
  • Feuille de route  
  • Analyse concurrentielle  
  • Benchmark  
  • Évaluation d’opportunités  
  • Go to market  
  • Market access  

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EXEMPLES DE PROJETS RÉCENTS MENÉS POUR NOS CLIENTS DANS LE DOMAINE DE L’ARNm

Alcimed a travaillé avec un acteur majeur des biotechnologies pour étudier les opportunités de marché potentielles d’un nouveau traitement à ARNm dans le domaine de la cardiologie. Alcimed a analysé l’ensemble du tableau de la maladie cardiaque ciblée, en détaillant l’épidémiologie, le fardeau économique, la norme de soins actuelle, les besoins thérapeutiques non satisfaits, et en comprenant, grâce aux leaders d'opinion clés, pourquoi tant de thérapies potentielles n'ont pas encore montré leur efficacité dans ce domaine. Sur la base de cette analyse, Alcimed a été en mesure de modéliser les ventes maximales potentielles de cette nouvelle thérapie ARNm en fonction de la manière dont elles se comporteraient face aux thérapies concurrentes actuelles et potentielles dans ce domaine. Notre client a pu s'appuyer sur l'analyse d'Alcimed pour prendre des décisions cruciales sur le projet de pipeline R&D, ce qui lui a permis d'obtenir le feu vert pour le programme et de conclure un partenariat de développement crucial avec un acteur pharmaceutique majeur.
En prévision du lancement de leur premier produit, Alcimed a aidé une société de biotechnologie en plein développement à évaluer ses capacités de fabrication et sa logistique afin d’identifier les goulots d’étranglement potentiels dans la montée en puissance de la production à grande échelle. Alcimed a spécifiquement étudié le plan de fabrication pour l’approvisionnement en matières premières afin d’assurer un approvisionnement suffisant en ingrédients clés auprès de partenaires fiables. Le client a pu prendre des décisions clés en matière de partenariat et d’achat pour s’assurer que sa production à grande échelle était assortie des contrats adéquats, tant pour les fournisseurs principaux que pour les fournisseurs secondaires, afin de passer en douceur en interne du développement préclinique à la production à grande échelle.
Avec l’introduction des vaccins à ARN messager COVID-19, Alcimed a aidé un acteur majeur de l’industrie pharmaceutique à comprendre le paysage potentiel post-pandémique des vaccins à ARNm. En évaluant les différents types de technologies de vaccins à ARNm en cours d’exploration, la réceptivité et la compréhension actuels des vaccins à ARNm par l’ensemble de la communauté des soins de santé, et les tendances en matière de vaccins à ARN messager observées par les principaux leaders d’opinion, Alcimed a construit un panorama du futur proche des vaccins à ARNm susceptibles d’arriver sur le marché post COVID-19. Notre client a pu utiliser ce panorama pour évaluer les changements de risque pour son nouveau portefeuille de produits, en fonction des groupes d’âge probables, des cibles de maladies et des différenciateurs identifiés de la plateforme ARNm.
Les technologies d’ARNm ne sont pas les seules technologies d’ARN disponibles pour un usage thérapeutique. Alcimed a aidé un important client pharmaceutique à explorer l’histoire clinique des technologies non ARNm, telles que les aptamères, les anti-sens, les petits ARN interférents et les microARN, afin de cartographier les indications de maladies les mieux adaptées au ciblage par les différentes technologies d’ARN. Une analyse complète du succès des essais cliniques, des indications de maladies des produits commercialisés par type de technologie d’ARN et des acteurs actuels de la technologie ARN a permis à Alcimed d’aider notre client à concevoir la meilleure stratégie pour développer une plateforme technologique ARN robuste pour développer une large gamme de thérapies à ARN, y compris les éléments techniques requis et les partenaires clés à engager.
Créée en 1993, Alcimed est une société de conseil en innovation et développement de nouveaux marchés spécialisée dans les secteurs innovants : sciences de la vie (santé, biotechnologie, agroalimentaire), énergie, environnement, mobilité, chimie, matériaux, cosmétiques, aéronautique, spatial et défense.

Notre vocation ? Aider les décideurs privés et publics à explorer et développer leurs terres inconnues : les nouvelles technologies, les nouvelles offres, les nouveaux enjeux géographiques, les futurs possibles et les nouvelles manières d’innover.

Répartie dans nos 8 bureaux dans le monde (en France, en Europe, à Singapour et aux Etats-Unis), notre équipe est composée de 220 explorateurs de haut niveau, multiculturels et passionnés, ayant une double culture scientifique/technologique et business.

Notre rêve ? Être 1000, pour dessiner toujours plus avec nos clients le monde de demain.

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