Bien que ce sujet ait toujours suscité de vifs débats, le prix des médicaments sur ordonnance est devenu un élément central des discussions dans le domaine de la santé au cours des dernières années. Depuis 2019, selon l’OCDE, les dépenses pharmaceutiques représentent la troisième catégorie de dépenses la plus importante1OECD Health at a glance 2021: OECD indicators. Paris: OECD Publishing;(2021). (après les soins hospitaliers et ambulatoires), et les dépenses mondiales pour les médicaments devraient atteindre 1,9 trillion de dollars en 2027, avec une augmentation annuelle comprise entre 3 et 6 %2IQVIA . The global use of medicine in 2019 and outlook to 2023. .
Ces dépenses peuvent exercer une pression considérable sur les systèmes de santé, en particulier aux États-Unis, où le coût des médicaments de marque les plus fréquemment prescrits pour les patients âgés a augmenté dix fois plus vite que le taux global d’inflation3Homeland Security & Governmental Affairs . Breaking: brand-name drugs increasing at 10x cost of inflation, Mccaskill report finds (2018). . Cette tendance se fait également ressentir en Europe, par exemple en Espagne, où les dépenses en pharmacie ont augmenté de 50 % au cours des neuf dernières années.
L’industrie pharmaceutique a pleinement pris conscience de cette problématique, ses dirigeants citant les contraintes de prix et de remboursement comme une de leurs principales préoccupations lorsqu’on les interroge à ce sujet.
Dans cet article, Alcimed explore la question en se demandant pourquoi les nouveaux médicaments sont plus chers, comment les gouvernements et les systèmes de santé gèrent la situation, et quel sera l’impact pour l’industrie pharmaceutique.
Il est naturel de se demander quelles sont les causes de l’augmentation du prix que l’on observe pour certains des nouveaux médicaments mis sur le marché.
La raison la plus fréquemment mentionnée est le coût de la recherche et du développement (R&D), qui peut être considérable. On estime que le développement d’un médicament jusqu’à sa mise sur le marché peut prendre 10 à 15 ans et coûter entre 700 millions et 2,6 milliards de dollars1DiMasi JA, Grabowski HG, Hansen RW 2016. Innovation in the pharmaceutical industry: new estimates of R&D costs. J. Health Econ. 47:20–33. Au-delà du coût de développement d’un médicament unique, ce montant reflète aussi les nombreux médicaments potentiels qui n’atteignent jamais le marché en raison de résultats décevants sur la sécurité ou l’efficacité, et dont le coût est « absorbé » par les médicaments qui réussissent.
Bien que l’industrie pharmaceutique mette en œuvre d’importants efforts pour réduire le coût du développement (par exemple via des essais cliniques décentralisés ou l’aide de l’intelligence artificielle), ces efforts ne se traduisent pas encore par une baisse du prix des médicaments sur le marché, en raison de la durée des périodes de développement. De plus, les contraintes réglementaires pour l’approbation et le remboursement des médicaments tendent à devenir plus strictes, nécessitant souvent davantage de preuves cliniques pour obtenir les conditions d’accès au marché souhaitées. Les entreprises pharmaceutiques sont donc incitées à investir encore plus dans leurs études cliniques (plus de patients, plus de centres, périodes d’observation plus longues, etc.) pour renforcer leurs données, ce qui peut se traduire par des prix plus élevés. Notamment, les nouveaux traitements, comme les thérapies cellulaires ou géniques innovantes, peuvent être particulièrement complexes à développer, nécessitant des soins supplémentaires dans la formulation ou des protocoles d’essais cliniques spécifiques, ce qui peut encore augmenter les prix.
Pour maintenir l’incitation au développement de traitements nouveaux et innovants, les gouvernements offrent aux entreprises pharmaceutiques une forte protection sur leurs brevets, empêchant les génériques et les biosimilaires d’atteindre le marché avant un certain délai. Des incitations supplémentaires peuvent exister pour prolonger la protection des brevets (par exemple l’extension d’indication pour les patients pédiatriques), que l’industrie cherche à exploiter pleinement.
Par ailleurs, de plus en plus de traitements très innovants, comme les thérapies cellulaires et géniques, sont développés, notamment pour répondre aux maladies rares. Pour récupérer les importantes dépenses de R&D tout en ne pouvant vendre ces médicaments qu’à un nombre limité de patients, le prix de ces médicaments est fixé très haut. Bien que cela puisse être rentable sur le long terme (par exemple en réduisant les coûts hospitaliers), cela représente un coût initial très élevé pour les systèmes de santé.
Enfin, certains mécanismes spécifiques à chaque région peuvent favoriser des prix élevés, comme les Pharmacy Benefit Managers (PBM) aux États-Unis, qui négocient les prix et les remises sur les médicaments. Étant incités par la taille des remises qu’ils peuvent négocier, les PBM peuvent favoriser des prix élevés (et donc des remises importantes) pour les médicaments clés.
Pour faire face à la hausse des prix, différents pays mettent en place des stratégies variées.
Aux États-Unis, l’Inflation Reduction Act (IRA) de l’administration Biden comprend plusieurs mesures sur les prix des médicaments, notamment un plafonnement du prix de l’insuline pour les patients, mais surtout un nouveau pouvoir de négociation donné à Medicare. À noter toutefois que le champ d’application des médicaments concernés reste limité, excluant notamment tous les médicaments concurrencés par des génériques ou des biosimilaires, et n’autorisant les négociations que 9 ou 13 ans après le lancement du produit (respectivement pour les petites molécules et les biologiques).
Plus récemment, l’administration Trump a tenté de réformer une partie du système de santé américain en développant un modèle de « Most Favored Nation », visant à aligner les prix des médicaments aux États-Unis sur ceux pratiqués dans d’autres pays développés (actuellement, les prix américains peuvent être plusieurs fois supérieurs à ceux de l’Europe). Cette réforme cible également les PBM et leur opacité dans la négociation des prix, avec une législation fédérale exigeant que les PBM publient leurs négociations en cours avec les fabricants (prix et remises négociés).
En Europe, les systèmes de santé s’appuient sur les Health Technology Assessments (HTA) réalisées par les autorités sanitaires compétentes, comme la HAS en France ou le NICE au Royaume-Uni. Ces évaluations fournissent une vision de la valeur apportée par le médicament (notamment par rapport à la prise en charge actuelle) et constituent un levier clé pour la fixation des prix et le remboursement. Cependant, ces HTA sont actuellement réalisées au niveau national et très rarement au niveau européen. Ces dernières années, les pays européens cherchent de plus en plus à coopérer pour les HTA, mais aussi plus généralement pour les discussions sur le prix et le remboursement avec les entreprises pharmaceutiques, afin de bénéficier d’un pouvoir de négociation plus important. Des réseaux comme EUNetHTA, CAPR et PPRI ont été développés à cet effet.
Les pays européens utilisent également des Managed-Entry Agreements (MEA) pour les médicaments à prix élevé, pouvant prendre la forme de remises simples ou d’accords prix-volume, mais aussi d’accords plus sophistiqués basés sur les résultats de santé, où le prix ou le remboursement d’un médicament est lié aux résultats observés en vie réelle et peut ainsi varier dans le temps. Ces accords restent rares et ont été critiqués pour leur confidentialité dans certains pays. Ils offrent néanmoins la possibilité d’un accès plus rapide au marché et de prix potentiellement plus bas, bien que réduire le remboursement ou augmenter le prix d’un médicament après sa mise sur le marché puisse provoquer une forte réaction des professionnels de santé et des associations de patients.
En Chine, au-delà de la mise en œuvre des HTA en 2018 par l’autorité sanitaire locale (National Healthcare Security Administration – NHSA), le gouvernement adopte une stratégie complètement différente de celle de l’Europe ou des États-Unis, basée sur des négociations strictes avec les fabricants en échange d’un engagement de volumes importants. Les fabricants doivent négocier avec la NHSA pour figurer sur la National Reimbursement Drug List (NRDL). Ces négociations réduisent le prix du médicament en moyenne de 50 %. En échange, tous les médicaments figurant sur la NRDL bénéficient d’un fort avantage national (hôpitaux et pharmacies), permettant aux entreprises pharmaceutiques d’atteindre rapidement un grand volume de prescriptions. En 2023, la NRDL a été réformée, avec des renégociations de prix tous les deux ans et des baisses plus importantes après l’expiration des brevets. Ce système fait de la Chine un marché très particulier, où l’accès et la réglementation jouent un rôle encore plus important (notamment pour les entreprises étrangères) pour le lancement d’un médicament que dans d’autres pays, et où le volume peut être plus déterminant que le prix.
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Comme discuté, une raison clé des prix élevés des médicaments est l’investissement nécessaire en R&D pour les mettre sur le marché. Un contrôle plus strict des prix pourrait donc entraîner des tensions sur le financement de la R&D. On observe déjà, dans la base de données des essais cliniques GlobalData, que quelques pourcents d’essais cliniques sont arrêtés pour des raisons financières, notamment en oncologie (1,6 % des essais cliniques arrêtés pour des raisons financières22GlobalData, accessed in May 2025[/mfn]). De plus, les entreprises pharmaceutiques doivent s’attendre à une concurrence accrue des génériques et biosimilaires, levier clé pour les systèmes de santé afin de réduire les prix. Les négociations de prix avec les autorités sanitaires devraient également devenir plus difficiles, surtout si les prix aux États-Unis sont réduits, ce qui pourrait pousser les entreprises à augmenter les prix dans d’autres pays pour compenser.
Pour naviguer dans ce nouveau paradigme, les entreprises pharmaceutiques peuvent utiliser plusieurs stratégies :
Les gouvernements attendent désormais un « retour sur investissement » mesurable pour chaque médicament sur le marché, évalué pendant les essais cliniques mais aussi de plus en plus en vie réelle. Pour démontrer la valeur de leur produit, les entreprises peuvent générer elles-mêmes ces Real-World Evidence (RWE), montrant leur bonne foi envers les payeurs, apportant des arguments supplémentaires lors des négociations de prix, impliquant les KOL locaux, permettant de comprendre l’usage réel du produit et, avec l’aide de l’IA, soutenant les décisions stratégiques.
Dans certains cas, les modèles d’accès au marché des médicaments devront probablement évoluer dans les années à venir, passant de retours à court terme via des prix élevés négociés grâce à d’excellents résultats cliniques, à une évaluation de valeur à long terme, une collaboration avec les systèmes de santé et des renégociations basées sur les données réelles sur le cycle de vie du produit.
Enfin, comme l’accès au marché est susceptible de devenir complexe et exigeant en ressources, les entreprises performantes semblent se concentrer de plus en plus sur leurs pays clés, souvent les États-Unis, EU5, Chine et Japon. Garantir le bon accès et le bon prix dans ces marchés est ce qui offre le meilleur retour sur investissement et peut avoir un effet bénéfique sur les pays de moindre priorité, notamment en Europe.
Aujourd’hui, l’industrie pharmaceutique mondiale est contrainte de s’adapter à la pression croissante sur les coûts, à l’augmentation des exigences réglementaires et à la demande de transparence sur les prix des médicaments. Les principaux pays adoptent des législations ou imaginent de nouveaux modèles donnant plus de pouvoir de négociation aux autorités sanitaires sur les fabricants. La capacité des entreprises à démontrer la valeur de leurs innovations, à s’adapter aux nouveaux modèles de prix et à collaborer avec les payeurs, gouvernements et entre elles sera déterminante pour leur succès futur.
Chez Alcimed, nous aimons explorer ce sujet complexe et en évolution rapide, et nous pouvons vous accompagner pour comprendre les enjeux et actualiser votre stratégie afin de prendre en compte les situations réglementaires ou géopolitiques récentes. N’hésitez pas à contacter notre équipe !
À propos de l’auteur,
Martin, Chef de projet au sein de l’équipe Santé d’Alcimed en France.
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