L’asthme touche trois fois plus les 5-14 ans que les adultes dans le monde (10 à 13% des 5-14 contre 3 à 6 % des plus de 14 ans)1Song P, Adeloye D, Salim H, Dos Santos JP, Campbell H, Sheikh A, Rudan I. Global, regional, and national prevalence of asthma in 2019: a systematic analysis and modelling study. J Glob Health. 2022 Jun 29;12:04052. doi: 10.7189/jogh.12.04052. PMID: 35765786; PMCID: PMC9239324. avec un risque important de résurgence. L’asthme représente également des coûts importants pour les systèmes de santé, avec un coût annuel de 2240€ par patient en Europe, particulièrement lié aux exacerbations2Mullol, J. et al. Allergy. 2025; 00(0), 1–14.
Il s’inscrit très souvent dans un continuum allergique débutant dès les premières années de vie. En effet, l’enfance correspond à une phase de forte plasticité immunitaire, durant laquelle les expositions environnementales et les premiers événements inflammatoires peuvent durablement orienter l’évolution de la maladie.
Dès lors, une question se pose : pourquoi attendre pour agir ? Alcimed revient, dans cet article, sur cette sous-population de patients, les enjeux de sa prise en charge, ce qui en fait une fenêtre d’opportunité clé, et des innovations thérapeutiques qui pourraient, demain, modifier l’histoire naturelle de l’asthme.
L’asthme est la plus fréquente des maladies chroniques chez l’enfant1VonMutius E. Le fardeau de l’asthme infantile. Arch Dis Child. 2000;82 Suppl. Bien que les options thérapeutiques permettent à la majorité des enfants d’avoir des fonctions pulmonaires préservées, le fardeau médical et économique de l’asthme reste élevé. Il se traduit notamment par des consultations en urgence, des hospitalisations ou de l’absentéisme, scolaire pour l’enfant et professionnel pour les parents. Ainsi, les enfants asthmatiques manquent environ 1,5 fois plus de jours d’école par an2Sullivan PW, Ghushchyan V, Navaratnam P, Friedman HS, Kavati A, Ortiz B, Lanier B. The national burden of poorly controlled asthma, school absence and parental work loss among school-aged children in the United States. J Asthma. 2018 Jun;55(6):659-667. doi: 10.1080/02770903.2017.1350972.
L’asthme chez l’enfant est donc associé à :
Malgré les progrès réalisés dans la compréhension de la maladie, le diagnostic de l’asthme chez l’enfant reste difficile. En Europe, la prévalence de l’asthme pédiatrique à l’âge de 4 ans varie fortement selon les pays, allant de moins de 2% en Allemagne à plus de 13% au Royaume-Uni3Variations in the prevalence of childhood asthma and wheeze in MeDALL cohorts in Europe, Eleonora P. Uphoff et al, 2017, https://doi.org/10.1183/23120541.00150-2016, malgré des contextes socio-économiques comparables.
Ces écarts révèlent la difficulté à diagnostiquer la population pédiatrique. En effet, chez les jeunes enfants, les symptômes peuvent être confondus avec des infections respiratoires virales ou des épisodes de bronchiolite. Cette incertitude retarde parfois l’identification des enfants les plus à risque et limite les possibilités d’intervention précoce.
Dans l’asthme pédiatrique, l’observance constitue un défi majeur. Chez l’enfant, la prise en charge repose largement sur les parents, dont la compréhension de la maladie conditionne le bon suivi du traitement. Résultat : les traitements de secours sont souvent privilégiés au détriment des corticostéroïdes inhalés, pourtant essentiels au contrôle durable de l’asthme.
L’adolescence marque ensuite une rupture. Avec le transfert de responsabilité vers le jeune patient, l’adhésion thérapeutique tend à diminuer, sous l’effet d’une moindre supervision parentale et d’une recherche d’autonomie accrue.
À ces enjeux s’ajoute la maîtrise des dispositifs d’inhalation. Malgré une offre abondante, les erreurs d’utilisation restent fréquentes. Les différences de manipulation entre inhalateurs pressurisés (MDI) et à poudre sèche (DPI) peuvent générer de la confusion, notamment lors d’un changement de traitement, compromettant ainsi l’efficacité thérapeutique.
Des solutions émergent pour améliorer l’observance à l’image des capteurs connectés sur les dispositifs d’inhalation, ou des outils digitaux de suivi de l’observance comme l’application Drago proposant de « mettre le serious gaming au service de l’observance ». L’APHP mène actuellement une étude pilote explorant le rôle des outils digitaux pour améliorer la prise en charge de l’asthme chez les enfants.
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Le développement clinique en pédiatrie reste historiquement en retard de plusieurs années par rapport à l’adulte. En effet, les extensions d’indication, notamment pour les très jeunes enfants (moins de 6 ans), interviennent souvent plusieurs années après les premières autorisations de mise sur le marché.
Ce retard s’explique notamment par la complexité des essais cliniques pédiatriques, les difficultés de recrutement et les inquiétudes concernant la sécurité à long terme de traitements modulant le système immunitaire au cours d’une période de croissance et de maturation.
Cette situation est particulièrement visible pour les biothérapies utilisées dans l’asthme sévère. Alors que près de 80 % des cas d’asthme pédiatrique débutent avant l’âge de 6 ans4Martinez F.D. et al. Pediatrics. 2002; 109(2 Suppl), 362–367, la plupart des biothérapies ne sont accessibles qu’à partir de 6 ou même 12 ans selon les molécules.
Pour limiter l’exposition des enfants aux essais cliniques, l’EMA encourage l’extrapolation des données adultes, à condition qu’elle repose sur des hypothèses biologiques, pharmacocinétiques et pharmacodynamiques robustes. L’objectif n’est plus de reproduire systématiquement les essais adultes, mais de démontrer la validité du raisonnement d’extrapolation via des données spécifiques (notamment PK/PD). Des études complémentaires en vie réelle peuvent ensuite être conduites post-AMM afin de lever les incertitudes résiduelles, notamment pour les traitements immunomodulateurs ou les nouvelles classes thérapeutiques, où les effets à long terme (ex. croissance, développement immunitaire) restent à caractériser.
Pour les populations pédiatriques, l’enjeu réside ensuite dans la collecte des données de suivi, qui sont le plus souvent renseignées par les parents. Des solutions digitales ludiques peuvent être développées pour en faciliter la collecte et améliorer l’engagement des patients. C’est notamment le cas du projet ePASD (electronic Pediatric Asthma Symptom Diary), une application tablette avec visuels, sons et texte conçue pour minimiser le besoin de compétences en lecture dans la capacité à s’auto-évaluer, développée pour les enfants de 6-11 ans avec asthme léger à sévère, ou de Ludocare qui fournit aux enfants des outils adaptés et ludiques pour gérer leur maladie dès le plus jeune âge en engageant à la fois les enfants et les aidants.
Face aux limites du diagnostic et de la prise en charge de l’asthme pédiatrique, l’attention se porte vers des interventions plus précoces pour agir sur les facteurs de risque de l’asthme. Cette approche s’appuie notamment sur le continuum allergique, selon lequel les manifestations allergiques des voies aériennes supérieures, telles que la rhinite allergique, peuvent précéder l’apparition de l’asthme et constituer une première opportunité d’action.
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L’un des arguments les plus solides en faveur d’une approche précoce repose sur la relation étroite entre rhinite allergique et asthme.
Les patients souffrant de rhinite allergique présentent un risque deux à sept fois plus élevé de développer un asthme que les populations non allergiques5Batard T. et al., Clin Exp Allergy, 2025. Cette association est aujourd’hui expliquée par le concept de « unified airway disease6Batard T. et al., Clin Exp Allergy, 2025», selon lequel les voies respiratoires supérieures (nez, sinus) et inférieures (bronches) partagent des mécanismes inflammatoires communs.
Dans ce contexte, la prise en charge des allergies respiratoires apparaît comme un premier levier d’action sur l’évolution de la maladie.
Au-delà des allergies respiratoires, l’asthme résulte d’interactions complexes entre facteurs génétiques et environnementaux, particulièrement actives durant la grossesse et les premières années de vie.
Si les stratégies de prévention restent encore limitées et sans consensus, plusieurs facteurs semblent aujourd’hui jouer un rôle important. Les recommandations internationales, comme celles du GINA7GINA 2026, “Primary prevention of asthma”, p229, soulignent notamment l’importance de limiter l’exposition au tabac pendant la grossesse ou d’éviter le recours excessif aux antibiotiques à large spectre durant la première année de vie.
Cette vigilance est d’autant plus importante que chaque exacerbation contribue à l’augmentation de l’inflammation et potentiellement au remodelage progressif des voies aériennes8Société de pneumologie de langue française, 2025, https://splf.fr/e-remodelage-bronchique-dans-lasthme/.
Si l’enfance constitue une période privilégiée pour agir, encore faut-il disposer d’outils permettant d’intervenir avant que l’asthme ne soit pleinement installé.
L’immunothérapie allergénique (ITA), ou désensibilisation, consiste à administrer pendant une période de longue durée des extraits d’allergènes à dose précises pour « éduquer » le système immunitaire et augmenter ses seuils de tolérance.
Plusieurs travaux9Société de pneumologie de langue française, 2025, https://splf.fr/e-remodelage-bronchique-dans-lasthme/ suggèrent notamment que l’immunothérapie allergénique chez des patients de moins de 18 ans pourrait réduire le risque ultérieur de développement de l’asthme chez les enfants allergiques ou a minima de le retarder, renforçant l’hypothèse qu’une intervention précoce est capable d’influencer durablement la trajectoire clinique. Ces résultats ont conduit des sociétés savantes telles que l’EAACI à reconnaître le potentiel préventif de l’ITA chez les enfants et adolescents présentant une rhinite allergique liée aux pollens de graminées ou de bouleau. Les bénéfices ont été démontrés jusqu’à deux ans après l’arrêt du traitement, certaines études suggérant un effet pouvant persister au-delà10Halken S, Larenas-Linnemann D, Roberts G, et al. EAACI guidelines on allergen immunotherapy: Prevention of allergy. Pediatr Allergy Immunol. 2017;28:728–745. https://doi.org/10.1111/pai.12807.
En revanche, un décalage persiste entre le potentiel de l’ITA et son utilisation en pratique courante. Dans le monde, il est estimé que moins de 10% des patients atteints de rhinite allergique ou d’asthme ont un traitement par immunothérapie allergénique (ITA)11Marek Jutel et al, International consensus on allergy immunotherapy, Journal of Allergy and Clinical Immmunology, 2015, https://doi.org/10.1016/j.jaci.2015.04.047. Les pratiques varient entre les pays, mais, à titre d’exemple, en France, seuls 23% des patients allergiques rapportent qu’une immunothérapie allergénique leur a été proposée par un médecin12Reccole, E. (2026, June 18). Enquête sur les allergies et leur impact sur la vie quotidienne – Ifop Group. Ifop Group. https://www.ifopgroup.com/article/enquete-sur-les-allergies-et-leur-impact-sur-la-vie-quotidienne/. Ces données soulignent la nécessité de renforcer l’information et l’orientation des patients éligibles vers cette prise en charge.
Les biothérapies suscitent un intérêt croissant comme outils d’intervention précoce.
Chez l’adulte, leur arrêt conduit généralement à une reprise de l’activité inflammatoire. Chez l’enfant, en revanche, la croissance pulmonaire et la maturation immunitaire pourraient offrir une opportunité pour obtenir des effets plus durables.
Plusieurs études explorent actuellement cette hypothèse et suggèrent la possibilité d’une persistance de l’effet thérapeutique, voire d’une forme de rémission chez certains patients après l’arrêt du traitement13Remission in Children Receiving Biologic Therapy for Severe Asthma, 2025, https://doi.org/10.1002/ppul.7124014Clinical, functional, and laboratory course of children and adolescents with severe asthma after discontinuation of biologics, 2025, https://doi.org/10.3389/falgy.2025.1672424. Si ces résultats restent à confirmer, ils laissent entrevoir une opportunité de retarder l’arrivée d’exacerbations sévères chez les très jeunes enfants.
Parallèlement, les approches ciblant le microbiome promettent de prévenir l’arrivée de l’asthme. es travaux récents de l’Université technique du Danemark, ont montré que des bactéries spécifiques du tube digestif, les bifidobactéries, produisent une molécule capable de freiner les maladies allergiques dès les premiers jours de vie.
Ces résultats alimentent l’hypothèse selon laquelle la composition du microbiote pourrait influencer le risque ultérieur d’asthme. La recherche vise désormais à comprendre pourquoi certains enfants présentent des concentrations plus ou moins importantes de cette bactérie protectrice. À terme, des stratégies nutritionnelles, comme l’ajout de cette bactérie dans les laits infantiles, pourraient contribuer à prévenir l’apparition de la maladie chez certains enfants à risque.
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L’identification précoce des enfants susceptibles de développer un asthme constitue également un axe de recherche majeur.
Par exemple, l’analyse du volatilome respiratoire, les composés organiques volatils présents dans l’air expiré a permis d’identifier une signature biologique de l’asthme pédiatrique : la présence de la bactérie Eubacterium siraeum. Bien qu’encore exploratoires, ces approches pourraient, demain, faciliter le dépistage précoce de l’asthme et initier un traitement au plus tôt.
Enfin, parmi les approches les plus exploratoires figure notamment Kinoïde®, un vaccin dit thérapeutique (la maladie étant déjà présente), développé par des équipes de recherche françaises et la biotech Neovacs. Il vise à induire la production d’anticorps dirigés contre les interleukines 4 et 13, deux cytokines centrales dans la survenue de l’asthme allergique. Les premiers résultats sur des modèles murins ont montré notamment une réduction des taux d’IgE (anticorps responsables du déclenchement de la réaction allergique), de l’hyperréactivité bronchique et de la production de mucus15A vaccine targeting the cytokines IL-4 and IL-13 protects against allergic asthma in mice, 2022, https://doi.org/10.1051/medsci/2021232. Des effets susceptibles d’améliorer le contrôle de l’asthme et de réduire la sévérité des symptômes. Bien que ce programme soit encore au stade préclinique et ne fasse pas l’objet de développements pédiatriques à ce jour, il illustre une évolution des stratégies thérapeutiques vers des traitements susceptibles de modifier durablement l’histoire naturelle de la maladie plutôt que d’en assurer uniquement le contrôle continu . L’enfance représente donc probablement la période où il est le plus pertinent d’agir pour modifier durablement la trajectoire de l’asthme.
Cette évolution implique de dépasser une simple adaptation des stratégies développées chez l’adulte. Elle nécessite d’accélérer l’accès des enfants aux innovations thérapeutiques, de développer des outils de diagnostic et de stratification adaptés à cette population, et d’investir dans les approches préventives.
Longtemps perçue comme une contrainte du développement clinique, la pédiatrie pourrait ainsi devenir l’un des principaux leviers de transformation de la prise en charge de l’asthme. Plus qu’une population spécifique, elle représente peut-être aujourd’hui la meilleure opportunité d’intervenir avant que la maladie ne s’installe durablement.
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À propos de l’auteur,
Margot, Consultante au sein de l’équipe Santé d’Alcimed en France.
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