Seit einigen Jahren heißt es, dass die Zukunft der Medizin in der Gesundheit unseres Darmmikrobioms liegt. Doch jenseits der herkömmlichen Pro- und Präbiotika, die Ihnen Ihr Arzt vermutlich schon empfohlen hat, stellt sich die Frage: Können neue, auf dem Mikrobiom basierende Ansätze tatsächlich eine therapeutische Wirkung erzielen? Die Antwort lautet: Ja! Ein deutliches Zeichen dafür ist das wachsende Interesse der Gesundheitsindustrie an der Entwicklung von Mikrobiom-Therapien zur Behandlung verschiedenster Erkrankungen – von chronischen Infektionen über Krebs bis hin zur Amyotrophen Lateralsklerose (ALS).
In diesem Artikel beleuchten wir von Alcimed die Herausforderungen rund um diese Therapien, stellen die wichtigsten Fortschritte vor und geben einen Ausblick auf die Zukunft dieses vielversprechenden Forschungsbereichs.
Der Begriff Mikrobiom bezeichnet die Gesamtheit aller Mikroorganismen – darunter Parasiten, Bakterien, Pilze und Viren – die auf oder in zahlreichen Organen des menschlichen Körpers vorkommen, insbesondere auf unserer Haut, in den Augen und im Darm. Diese Mikroorganismen sind größtenteils harmlos – etwa 80 % sind sogar gesundheitsfördernd.
Das menschliche Mikrobiom erfüllt wesentliche metabolische und synthetische Funktionen für unsere Gesundheit, wie etwa die Regulierung des Immunsystems oder die Unterstützung der Verdauung. Um eine umfassende Charakterisierung des menschlichen Mikrobioms und dessen Rolle beim Erhalt der Gesundheit und bei Erkrankungen zu ermöglichen, wurde zwischen 2007 und 2016 das Human Microbiome Project (HMP) durch den Gemeinsamen Fonds der US-amerikanischen National Institutes of Health gefördert.
Die erste Phase, HMP1, wurde 2008 gestartet. Darin wurde das Mikrobiom von 300 gesunden Personen an fünf Körperstellen charakterisiert: den Nasenwegen, der Mundhöhle, der Haut, dem Magen-Darm-Trakt und dem Urogenitaltrakt. Die zweite Phase, iHMP, zielt darauf ab, longitudinale Datensätze sowohl vom Mikrobiom als auch vom Wirt zu erzeugen. Dabei werden unterschiedliche „-omics“-Ansätze in drei Kohortenstudien verwendet, um krankheitsbedingte Mikrobiomveränderungen zu untersuchen.
Eine dieser Studien konzentriert sich auf chronisch-entzündliche Darmerkrankungen und untersucht, wie sich das menschliche Darmmikrobiom im Verlauf der Erkrankung bei Erwachsenen und Kindern verändert.
Warum steht gerade das Darmmikrobiom im Fokus der Forschung? Ein paar Fakten dazu verdeutlichen seine Bedeutung:
Aktuell werden Mikrobiom-Therapien (Microbiome-based Therapies, MBT) zur Prävention wiederkehrender Infektionen mit Clostridium difficile (C. diff) entwickelt – einer hauptsächlich in Krankenhäusern erworbenen Infektion, die Durchfall, Dehydrierung, Fieber und Gewichtsverlust verursacht. Diese Therapien versprechen eine bessere Lebensqualität für Betroffene und eine Entlastung der Gesundheitssysteme.
Eine der größten Hürden bei der Entwicklung mikrobiombasierter Therapien ist das komplexe Zusammenspiel zwischen Darmmikrobiom und Krankheitsprozessen. Hinzu kommt die große individuelle Variabilität des Mikrobioms, die durch genetische und umweltbedingte Faktoren beeinflusst wird – was personalisierte Ansätze erfordert.
In der Herstellung stellen Qualitätskontrollen und Produktionsprozesse eine Herausforderung dar. Es bedarf spezialisierter Expertise und Infrastruktur – Kompetenzen, die vielen CDMOs (Contract Development and Manufacturing Organizations) bislang fehlen. Besonders die Sicherstellung der Lebensfähigkeit der Mikroorganismen über den gesamten Herstellungsprozess hinweg ist kritisch.
Ein weiteres zentrales Thema ist die regulatorische Einordnung. Bis 2022 hatte die Europäische Kommission keine klare Position zum Status dieser neuen Therapien. Ein damals veröffentlichter Bericht überließ es den Mitgliedsstaaten, eigene Regelungen zu treffen: So gelten Mikrobiom-Therapien in Frankreich, Spanien und Deutschland als biologische Arzneimittel, während sie in Belgien und Italien sie unter die Regulierung für Gewebe- und Zelltherapien fallen. Auch außerhalb der EU bestehen Unklarheiten: In Großbritannien, Kanada, Australien und den USA gelten sie größtenteils als biologische Arzneimittel – mit einigen Ausnahmen.
Trotz regulatorischer und technologischer Hürden hat die US-amerikanische FDA seit 2022 zwei auf dem Darmmikrobiom basierende Therapien zugelassen. Im November 2022 erhielt Ferring Pharmaceuticals die Genehmigung zur Vermarktung von REBYOTA – einem Mittel zur Prävention wiederkehrender Clostridioides difficile-Infektionen (CDI) bei Erwachsenen nach einer Antibiotikatherapie.
Sechs Monate später wurde VOWST von Seres Therapeutics zugelassen – mit demselben therapeutischen Ziel1Research, C. F. B. E. A. (2022, December 19). REBYOTA. U.S. Food And Drug Administration. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/vaccines/rebyota2VOWSTTM | Offizielle Website für Patienten. (n.d.). https://www.vowst.com/.
Im April 2023 erhielt Maat Pharma die FDA-Zulassung für Phase-III-Studien mit dem Wirkstoff MaaT013, dessen positive Ergebnisse im Februar 2025 veröffentlicht wurden. Die Therapie soll gegen die akute Graft-versus-Host-Erkrankung (aGvHD) helfen – eine seltene, aber schwerwiegende Komplikation nach allogener Stammzelltransplantation. MaaT013 wurde von EMA und FDA als Orphan Drug für steroidrefraktäre und ruxolitinibresistente Patienten anerkannt.
Darüber hinaus entwickelt Maat Pharma MaaT033 (aktuell in Phase IIb) zur Wiederherstellung des Mikrobiom-Gleichgewichts bei Patienten mit ALS (Amyotrophe Lateralsklerose).
Auch Siolta Therapeutics und Vedanta Biosciences forschen aktiv an mikrobiombasierten Therapien. Siolta testet aktuell einen Kandidaten zur Prävention atopischer Erkrankungen in Phase I und verfolgt zwei weitere Projekte im präklinischen Stadium zur Behandlung von bakterieller Vaginose und nekrotisierender Enterokolitis. Vedanta wiederum entwickelt: VE202 für chronisch-entzündliche Darmerkrankungen, VE303 gegen C. difficile-Infektionen, V707 zur Prävention multiresistenter gramnegativer Infektionen.
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Die aktuell entwickelten Mikrobiom-Therapien adressieren nur einen Bruchteil der Erkrankungen, bei denen ein Zusammenhang mit Dysbiosen – also einem Ungleichgewicht im Mikrobiom – vermutet wird. Dazu gehören u. a. intestinale Infektionen, chronisch-entzündliche Darmerkrankungen, Reizdarmsyndrom, Typ-2-Diabetes, Adipositas, Lebererkrankungen, bestimmte Krebsarten und neurologische Störungen wie Autismus-Spektrum-Störungen.
Es gibt zudem drei unterschiedliche therapeutische Ansätze:
Bislang wurden fast ausschließlich die unspezifischen Methoden vertieft untersucht – damit bleibt das Potenzial gezielter und kombinierter Ansätze weitgehend unerschlossen.
Mikrobiombasierte Therapien – getragen vom wachsenden Verständnis der Wechselwirkungen zwischen Mikrobiom und Erkrankungen – entwickeln sich zu einem dynamischen Innovationsfeld in der Medizin. Trotz regulatorischer und technologischer Hürden erobern diese Therapien zunehmend den Pharmamarkt.
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Über die Autorinnen,
Jessica, Consultant in Alcimeds Healthcare Team in Frankreich
Chaoyue & Christelle, Project Manager in Alcimeds Healthcare Team in Frankreich
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