Rund 95 % der Wirkstoffkandidaten, die in Tierversuchen getestet werden, scheitern anschließend in klinischen Studien1(1) Ineichen BV, Furrer E, Grüninger SL, Zürrer WE, Macleod MR (2024) Analysis of animal-to-human translation shows that only 5% of animal-tested therapeutic interventions obtain regulatory approval for human applications. PLoS Biol 22(6): e3002667. https://doi.org/10.1371/journal.pbio.3002667. Diese Lücke verursacht in der Pharmaindustrie jedes Jahr Kosten in Milliardenhöhe und verzögert den Zugang von Patienten zu neuen Therapien. Organoide, also dreidimensionale Organmodelle, die aus Stammzellen oder organspezifischen Zelltypen gezüchtet werden, entwickeln sich als eines der vielversprechendsten Instrumente, um diese Lücke zu schließen, da sie biologisch relevantere in vitro-Modelle ermöglichen. Diese Strukturen reichen von einfachen Modellen einzelner Organe bis hin zu fortschrittlicheren Systemen wie Organ-on-a-Chip-Technologien, die Mikrofluidik integrieren, um physiologische Prozesse und Interaktionen zwischen mehreren Organen zu simulieren.
Organoide spielen bereits eine wichtige Rolle in:
Dieser Artikel beleuchtet die regulatorischen Rahmenbedingungen, den aktuellen Stand der Forschung und Möglichkeiten zur Weiterentwicklung der F&E mit Organoiden.
Organoide werden heute in der Regel ergänzend und nicht als Ersatz für Tiermodelle eingesetzt. Regulierungsbehörden erkennen sie jedoch zunehmend als geeignete Alternativen in bestimmten Kontexten, unter anderem als präklinische Evidenz. In den USA erweiterte der FDA 2022 Modernization Act 2.0 die Einsatzmöglichkeiten von Organoiden und anderen New Approach Methodologies (NAMs) und hob die strikte Verpflichtung zu Tierversuchen in präklinischen Studien auf. Im April 2025 kündigte die FDA Pläne an, die Anforderungen an Tierversuche für monoklonale Antikörper schrittweise abzuschaffen, und setzte diese Pläne unmittelbar um. Drei Monate später unterstützte das National Institutes of Health (NIH) diese Entwicklung mit der Gründung der Organoid Research and Informatics Validation Alliance und stellte 87 Millionen US-Dollar für die Standardisierung und den Vergleich mit Tiermodellen bereit. Im März 2026 veröffentlichte die FDA einen Leitlinienentwurf mit formalen Validierungsgrundsätzen für NAMs. Dies ist bislang das deutlichste Signal dafür, dass sich die regulatorische Haltung von einer bloßen Zulässigkeit hin zu einer Erwartungshaltung entwickelt.
Parallel zu den umfangreichen Initiativen der USA zur Nutzung von Organoiden verfolgt auch China einen klaren Kurs und hat sich zu einem Vorreiter bei der spezifischen Regulierung von Organoiden entwickelt. Das National Science and Technology Ethics Committee in China veröffentlichte im April 2025 die Human Organoid Research Ethical Guidelines, ein umfassendes Dokument, das wichtige klinische und ethische Aspekte des Einsatzes von Organoiden in der Forschung behandelt. Klare Leitlinien in Verbindung mit einer starken Förderung neuartiger Organoidplattformen, die die menschliche Physiologie möglichst realitätsnah abbilden, positionieren China gemeinsam mit den USA als globalen Vorreiter bei der Einführung von Organoiden in der F&E.
Weltweit arbeiten die European Medicines Agency (EMA) und die japanische Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) an ersten formalen regulatorischen Rahmenbedingungen für Organoide, allerdings in einem langsameren Tempo.
Die großen Gesundheitsbehörden betonen die Notwendigkeit weiterer Tests und einer stärkeren Standardisierung, bevor Tiermodelle vollständig ersetzt werden können. Vergleichende Validierungsstudien, in denen die Vorhersagegenauigkeit von Organoiden und Tiermodellen direkt gegenübergestellt wird, werden entscheidend sein. Diese Entwicklungen spiegeln den seit Langem bestehenden öffentlichen Druck wider, Tierversuche zu reduzieren, und jüngste politische Veränderungen zeigen, dass sich hier tatsächlich etwas bewegt: Das Programm Complement Animal Research in Experimentation des NIH soll die Entwicklung, Standardisierung, Validierung und Nutzung alternativer Technologien, einschließlich Organoiden, beschleunigen. Dafür wurden 150 Millionen US-Dollar bereitgestellt.
Die Onkologie war eines der Vorreiterfelder bei der Nutzung von Organoiden. Tumororganoide, die die genetischen Eigenschaften eines Patienten möglichst genau abbilden, können mit verschiedenen Wirkstoffen getestet werden, um die wirksamsten Therapien zu identifizieren. Sie können in größeren Mengen hergestellt werden, um eine Erkrankung langfristig zu modellieren, oder gezielt zur Modellierung des Tumors eines einzelnen Patienten für die personalisierte Medizin erzeugt werden. Im Jahr 2023 arbeitete ein Team des Fred Hutchinson Cancer Center in Seattle mit SEngine Precision Medicine zusammen, um Therapieoptionen für eine Patientin mit Ovarialkarzinom im Stadium IV zu identifizieren1(3) Al-Aloosi M, Prechtl AM, Chatterjee P, Bernard B, Kemp CJ, Rosati R, Diaz RL, Appleyard LR, Pereira S, Rajewski A, McDonald A, Gordon EJ, Grandori C. Case report: ex vivo tumor organoid drug testing identifies therapeutic options for stage IV ovarian carcinoma. Front Oncol. 2024 Jan 4;13:1267650. doi: 10.3389/fonc.2023.1267650. PMID: 38239650; PMCID: PMC10794297.. Diese ex vivo-Tests führten zur Auswahl einer Behandlung, mit der bei der Patientin sieben Monate lang eine stabile Erkrankung bei beherrschbaren Nebenwirkungen erreicht werden konnte. Angesichts der schlechten Prognose der Patientin war dies ein bedeutender Erfolg und verdeutlicht das Potenzial von Organoidtechnologien für die personalisierte Medizin. Mit der Entwicklung weiterer Tumormodelle für die personalisierte Medizin und für umfassendere onkologische Studien wird sich dieses Feld weiterentwickeln.
Entdecken Sie, wie unser Team Sie bei Ihren Projekten rund um personalisierte Medizin begleiten kann >
Gastrointestinale und Lebererkrankungen sind ein weiterer wichtiger Anwendungsbereich von Organoiden. Die Modellierung akuter oder genetisch bedingter Lebererkrankungen ermöglicht es, Therapieoptionen unter physiologisch relevanten Bedingungen zu untersuchen. Leberorganoide können eingesetzt werden, um die Toxizität frühzeitig zu bewerten und dadurch schädliche Kandidaten in der F&E herauszufiltern. Roche modellierte gemeinsam mit dem Cincinnati Children’s Hospital erfolgreich eine immunvermittelte Leberschädigung in einem Organoidmodell und ebnete damit den Weg für den weiteren Einsatz dieser Technologie zur Verbesserung von Vorhersagen2(4) Soussi FEA, Brusilovsky M, Buck E, Bacon WC, Dadgar S, Fullerton A, Durban VM, Barrile R, Helmrath MA, Takebe T, Roth A, Kasendra M. Autologous Organoid-T Cell Co-Culture Platform for Modeling of Immune-Mediated Drug-Induced Liver Injury. Adv Sci (Weinh). 2025 Nov;12(43):e08584. doi: 10.1002/advs.202508584. Epub 2025 Sep 26. PMID: 41001778; PMCID: PMC12631937..
Die Forschung zu Atemwegserkrankungen unter Einsatz von Organoiden spielte während der COVID-19-Pandemie eine wichtige Rolle. Lungenorganoide halfen dabei, die Wirksamkeit viraler Therapien zu untersuchen und deren Wirkmechanismen zu verstehen, die auf eine Verbesserung der Behandlungsergebnisse bei Patienten mit Atemwegsinfektionen abzielen. RemdesivirTM, ein antiviraler Wirkstoff zur Behandlung von COVID-19, wurde mithilfe menschlicher Lungenorganoide auf seine Wirksamkeit getestet3(5) Huang, J., Hume, A. J., Abo, K. M., Werder, R. B., Villacorta-Martin, C., Alysandratos, K. D., … & Kotton, D. N. (2020). SARS-CoV-2 infection of pluripotent stem cell-derived human lung alveolar type 2 cells elicits a rapid epithelial-intrinsic inflammatory response. Cell stem cell, 27(6), 962-973..
Der Markt für menschliche Organoide erreichte 2025 schätzungsweise ein Volumen von rund 1,2 Milliarden US-Dollar und wächst mit einer jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von etwa 20 %, 2- bis 3-mal schneller als der Markt für Tierversuche (CAGR von etwa 6–8 %)4Towards Healthcare Research and Consulting, https://www. towardshealthcare. com/. (2026, April 27). Organoids and spheroids market powers breakthroughs in Regenerative Medicine. Towards Healthcare Research & Consulting. https://www.towardshealthcare.com/insights/organoids-and-spheroids-market-sizing 5Animal model for testing market growth analysis, dynamics, key players and innovations, outlook and forecast 2026-2032. Animal Model for Testing Market Outlook 2026-2032. (2026, January 2). https://www.intelmarketresearch.com/animal-model-for-testing-market-22322 . Das anhaltende Wachstum des Marktes für Tierversuche entspricht dem Wachstum im Bereich der F&E-Tests (CAGR von etwa 6,5 %)6Drug development cost pharma $2.2B per asset in 2024 as GLP-1s drive financial return: Deloitte. (2025, March 25). Fierce Biotech. https://www.fiercebiotech.com/biotech/drug-development-cost-pharma-22b-asset-2024-plus-how-glp-1s-impact-roi-deloitte. Während der Markt für Tierversuche derzeit noch größer ist (geschätzte 10 Milliarden US-Dollar gegenüber 1 Milliarde US-Dollar), deutet die Entwicklung darauf hin, dass Organoide im kommenden Jahrzehnt einen wachsenden Anteil der präklinischen Tests übernehmen werden.
Die Dermatologie ist ein aufkommender Anwendungsbereich für Organoide. Künstliche Haut ist bereits ein etablierter Standard für Sicherheitstests in der Kosmetik und dient als ethische Alternative zu Tierversuchen. L’Oréal war bei dieser Entwicklung ein Vorreiter und arbeitete mit der UC Berkeley sowie weiteren Akteuren aus Industrie und Wissenschaft zusammen. Die kosmetische Forschung bietet eine solide Grundlage für die Weiterentwicklung dieses Ansatzes in der Dermatologie. Unternehmen wie BioHive in Frankreich bieten Hautorganoide sowohl für die pharmazeutische F&E als auch für die Kosmetikindustrie an. Diese Organoide enthalten die verschiedenen in der Haut vorkommenden Zelltypen und können sogar entzündliche Erkrankungen und unterschiedliche Hauttypen modellieren. Damit tragen sie dazu bei, die dermatologische Forschung in neue Bereiche voranzutreiben.
Die Kardiologie ist ein weiterer aufkommender Anwendungsbereich. Ein Forschungsteam in Australien setzte kardiale Organoide ein, um zu zeigen, dass die BET-Hemmung die schädlichen Auswirkungen einer kardialen Entzündung während einer SARS-CoV-2-Infektion reduzierte7(9) Mills, R. J., Humphrey, S. J., Fortuna, P. R., Lor, M., Foster, S. R., Quaife-Ryan, G. A., … & Hudson, J. E. (2021). BET inhibition blocks inflammation-induced cardiac dysfunction and SARS-CoV-2 infection. Cell, 184(8), 2167-2182.. Die technische Komplexität bei der Modellierung der extrazellulären Umgebung des Herzens und seiner verschiedenen Gewebetypen bleibt jedoch eine Herausforderung, die vor einer breiteren Nutzung kardialer Organoide überwunden werden muss.
Die Neurologie bietet aufgrund der zellulären Vielfalt des Gehirns sowohl große Chancen als auch erhebliche Herausforderungen. Jüngste Fortschritte ermöglichen es, dass menschliche Gehirnorganoide zentrale Merkmale neurodegenerativer Erkrankungen, darunter Amyloid- und Tau-Pathologien bei der Alzheimer-Krankheit, nachbilden. Da sich diese neurodegenerativen Erkrankungen bislang nur äußerst schwer modellieren lassen, könnten weitere Fortschritte neue therapeutische Entwicklungen ermöglichen.
Für F&E-Verantwortliche ist es entscheidend zu verstehen, wie und wann der Mehrwert von Organoidtechnologien genutzt werden kann, die noch nicht vollständig ausgereift sind. Drei technologische Entwicklungsfelder sind für diese Entscheidung maßgeblich. Je nach Therapiegebiet erfordern sie jeweils einen anderen strategischen Ansatz.
Die Standardisierung hinkt der frühen Innovationsphase typischerweise hinterher, auch wenn sich die Protokolle weiterentwickeln, unter anderem durch Leitlinien der American Type Culture Collection (ATCC). Die Möglichkeit, einfach und zuverlässig konsistente Organoide zu erzeugen, ist ein entscheidender Faktor bei der Frage, ob die Entwicklung intern erfolgen oder ein externer Partner eingebunden werden sollte. Für Therapiegebiete, in denen Organoidmodelle bereits gut etabliert sind (Gastrointestinaltrakt, Leber, Onkologie), können interne Programme oder externe Partnerschaften heute wahrscheinlich reproduzierbare Ergebnisse liefern. Für Anwendungen in einem früheren Entwicklungsstadium ist eine Partnerschaft mit spezialisierten akademischen Einrichtungen oder Biotech-Unternehmen bzw. CROs wahrscheinlich der schnellere Weg. Künftige Möglichkeiten zur Standardisierung werden aus automatisierten Workflows entstehen, die die Heterogenität der Organoidphänotypen weiter reduzieren und die Reproduzierbarkeit der Ergebnisse verbessern.
Den meisten derzeitigen Modellen fehlen Blutgefäße und Blutfluss, was häufig die Größe und Lebensdauer von Organoiden in Kultur begrenzt. In diesem Bereich gibt es jedoch rasante Fortschritte: Im Juni 2025 veröffentlichten Forscher der Stanford Medicine eine wegweisende Studie, in der erstmals Herz- und Leberorganoide mit sich selbst organisierenden Blutgefäßnetzwerken nachgewiesen wurden8(10) Abilez OJ, Yang H, Guan Y, Shen M, Yildirim Z, Zhuge Y, Venkateshappa R, Zhao SR, Gomez AH, El-Mokahal M, Dunkenberger L, Ono Y, Shibata M, Nwokoye PN, Tian L, Wilson KD, Lyall EH, Jia F, Wo HT, Zhou G, Aldana B, Karakikes I, Obal D, Peltz G, Zarins CK, Wu JC. Gastruloids enable modeling of the earliest stages of human cardiac and hepatic vascularization. Science. 2025 Jun 5;388(6751):eadu9375. doi: 10.1126/science.adu9375. Epub 2025 Jun 5. PMID: 40472086; PMCID: PMC12815606.. Die vaskularisierten Herzorganoide enthielten 15 bis 17 Zelltypen und näherten sich damit der Komplexität eines frühen menschlichen embryonalen Herzens. Dieser Durchbruch adressiert eine der größten Einschränkungen des Feldes und eröffnet den Weg für langlebigere und physiologisch relevantere Modelle für die Wirkstofftestung. Für F&E-Teams in der Kardiologie oder Hepatologie ist dies ein Bereich, den es eher über Partnerschaften oder Lizenzierungen als über eine interne Entwicklung zu erschließen gilt.
Das Fehlen biologisch relevanter Immunzellen in Kulturen schränkt die Nutzung von Organoiden insbesondere in der Immunologie ein. Forscher von Roche entwickelten Organoide, die gewebsständige Immunzellen enthalten, und erzielten damit einen bedeutenden Fortschritt9(11) Recaldin, T., Steinacher, L., Gjeta, B. et al. Human organoids with an autologous tissue-resident immune compartment. Nature 633, 165–173 (2024). https://doi.org/10.1038/s41586-024-07791-5. Weitere Fortschritte bei der Integration von Immunzellen könnten Organoide in zahlreichen Bereichen verbessern, da Immunzellen bei vielen Erkrankungen und in zahlreichen Organen eine entscheidende Rolle spielen. Für die meisten Organisationen bleiben vollständig immunkompetente Organoidmodelle derzeit ein langfristiges Ziel. Statt sie bereits heute intern zu entwickeln, sollten Unternehmen diese Entwicklung über Branchenkooperationen und gemeinsame Forschungsprojekte beobachten.
Das Fazit: Der Reifegrad von Organoiden unterscheidet sich je nach Organ und Anwendung erheblich. F&E-Teams, die ihre Pipeline mit dieser Entwicklung abgleichen und die richtige Kombination aus internen Investitionen, Partnerschaften mit CROs und Biotech-Unternehmen sowie akademischen Kooperationen wählen, können schneller einen Mehrwert erzielen.
Da die FDA Standards für die Validierung von NAMs formalisiert und die Einführung von Organoiden in verschiedenen Therapiegebieten beschleunigt wird, lautet die Frage nicht mehr, ob Organoide die F&E-Pipelines verändern werden, sondern wie schnell Ihr Unternehmen sie integrieren wird.
Zwei Fragen sollten Sie sich stellen, wenn Sie den Nutzen von Organoiden für Ihre F&E-Prozesse bewerten:
Wir bei Alcimed begleiten Pharma- und Biotech-Teams genau bei diesen Fragen: Wir bewerten die Reife von Organoiden nach Therapiegebiet, identifizieren relevante Partner entlang der gesamten Wertschöpfungskette, unterstützen bei der Orientierung in sich wandelnden regulatorischen Umfeldern und vieles mehr. Kontaktieren Sie gerne unser Team!
Über den Autor,
Charles, Consultant im Life-Sciences-Team von Alcimed in den USA
Branchenübergreifend
Cure51: eine Plattform zur Verwertung biomedizinischer Daten Cure51 wurde 2022 gegründet und ist ein TechBio-Unternehmen, das auf Basis klinischer und molekularer Profile von sogenannten ...
Healthcare
Ansatz Nr. 1: innovative Technologien für In-vitro-Assays nutzen Im Zeitalter des technologischen Fortschritts werden alternative Methoden für Tierversuche durch innovative Technologien für ...
Healthcare
3 Bereiche, in denen der medizinische 3D-Druck ein Katalysator für Innovationen ist Bereich Nr. 1: Beschleunigung von Prototyping und Design Die Möglichkeit, durch 3D-Druck Prototypen schnell ...